地中海贫血是遗传性溶血性贫血，其危害涉及造血功能、生长发育、多器官损伤、感染风险及特殊人群健康，严重时可危及生命。
造血系统持续损害
慢性溶血性贫血致血红蛋白持续降低（重型患者常＜60g/L），引发全身组织缺氧，表现为头晕、乏力、活动耐力显著下降；长期贫血加重心脏负荷，易诱发心功能不全；儿童患者因脑供氧不足，出现认知发育迟缓、注意力不集中，影响学习能力。
生长发育严重迟缓
儿童患者因慢性缺氧及代谢异常，身高、体重显著低于同龄正常儿童；青春期性发育延迟，男性睾丸发育不全、女性第二性征（如乳房发育）滞后；骨骼系统代偿性增生，出现“地中海贫血面容”（头颅增大、额部隆起、颧骨高、鼻梁塌陷），X线可见骨密度减低、髓腔增宽。
器官铁过载并发症
长期输血及肠道铁吸收增加，铁沉积于肝、心、胰腺等器官：肝脏铁过载进展为肝纤维化、肝硬化，甚至肝功能衰竭；心脏铁沉积诱发心律失常、心力衰竭；胰腺损伤致胰岛素分泌不足，诱发糖尿病，均为重型患者致残或致死主因。
感染风险显著升高
贫血及免疫功能低下使机体抗感染能力下降，易发生呼吸道、消化道感染；感染后发热加重代谢耗氧，抑制骨髓造血，形成“感染-贫血-感染”恶性循环；严重感染可诱发溶血危象，加速红细胞破坏，加重急性缺氧，甚至休克。
特殊人群健康风险
孕妇患者因血容量增加及胎儿需求，贫血程度加重，需加强Hb监测（孕期目标≥110g/L），预防妊娠高血压、早产；重型患者需长期输血维持Hb＞90g/L，同时接受去铁治疗（如去铁胺、地拉罗司），需定期监测铁蛋白及肝肾功能，合并感染时需尽早干预，避免诱发危象。
