再生障碍性贫血的治疗包括支持治疗，如成分输血；免疫抑制治疗，如使用ALG/ATG、环孢素；促造血治疗，如用雄激素、造血生长因子；以及造血干细胞移植，适用于符合条件的重型患者，不同治疗需注意相应人群的监测与问题。
一、支持治疗
成分输血：对于血红蛋白低于60g/L且伴有明显贫血症状的患者，如老年人、儿童或合并心肺疾病者，需输注红细胞以纠正贫血；血小板低于20×10/L且有出血倾向时，应输注血小板预防出血。
二、免疫抑制治疗
抗淋巴细胞球蛋白（ALG）或抗胸腺细胞球蛋白（ATG）：适用于年龄大于40岁或无合适供者的重型再生障碍性贫血患者，其作用机制是通过清除抑制性T淋巴细胞发挥免疫抑制作用。
环孢素：是慢性再生障碍性贫血治疗的基础药物，可抑制T淋巴细胞活化，一般需长期服用，用药过程中需监测血药浓度，根据浓度调整剂量，老年人用药时需注意监测肾功能，儿童使用时要关注生长发育情况。
三、促造血治疗
雄激素：如司坦唑醇等，可刺激肾脏产生促红细胞生成素，并直接作用于骨髓促进红细胞生成，男性患者使用时可能出现痤疮、毛发增多等不良反应，儿童使用需密切监测生长发育指标。
造血生长因子：常用的有重组人粒细胞集落刺激因子（G-CSF）、重组人红细胞生成素（EPO）等，G-CSF可促进粒细胞增殖、分化与成熟，EPO可促进红细胞生成，对于伴有粒细胞减少易感染的患者可使用G-CSF，贫血患者可使用EPO，但儿童使用时要注意剂量和监测。
四、造血干细胞移植
对于年龄小于40岁、有合适供者且为重型再生障碍性贫血的患者，造血干细胞移植是可能治愈的方法，移植前需进行严格的配型和预处理，儿童进行移植时要充分考虑其生长发育及术后免疫功能重建等问题。
