急性再生障碍性贫血（AA）治疗以免疫抑制治疗、造血干细胞移植及综合支持治疗为核心，需根据患者年龄、病情及并发症制定个体化方案。
一、免疫抑制治疗（IST）
适用于无移植指征或不适合移植的患者（如年龄＞40岁、无HLA配型供者）。一线方案为抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素（CsA），可通过抑制异常免疫攻击恢复造血。ATG需警惕过敏反应，CsA需监测血药浓度及肝肾功能，老年或感染患者需加强抗感染预处理。
二、造血干细胞移植（HSCT）
年轻（＜40岁）、有HLA配型相合供者（首选同胞）的患者，HSCT是根治性手段。采用清髓性或非清髓性预处理方案（如马法兰+ATG），预处理期间需预防感染与出血。供者选择优先亲缘＞无关供者，移植后需规范抗排异治疗（如他克莫司、激素），并警惕移植物抗宿主病（GVHD）及感染风险。
三、综合支持治疗
贯穿全程的基础措施：①输血支持：红细胞/血小板输注指征为血红蛋白＜60g/L或血小板＜20×10/L；②感染防控：实施保护性隔离，早期经验性抗感染（覆盖革兰阴性菌+厌氧菌）；③营养支持：高蛋白、高维生素饮食，老年患者需预防输血铁过载（监测铁蛋白）。
四、促造血辅助治疗
作为免疫抑制治疗的补充，可短期联合雄激素（司坦唑醇）、造血生长因子（G-CSF、TPO）改善造血。雄激素需监测肝功能，儿童慎用刺激性制剂（如十一酸睾酮）；造血生长因子仅用于粒细胞/血小板严重缺乏时，需避免过度依赖。
五、长期管理与个体化调整
需定期复查血常规、肝肾功能及骨髓象，维持治疗（如环孢素减量）降低复发风险。复发患者优先考虑HSCT或调整IST方案，老年/合并慢性病患者需权衡治疗强度与耐受性。心理疏导与营养支持对改善预后至关重要，孕妇需严格评估治疗对妊娠的影响。
