慢性粒细胞白血病（CML）的药物治疗以靶向药为核心，辅以化疗及支持治疗，需在医生指导下根据病情分期及个体情况选择。
一线靶向治疗药物（BCR-ABL抑制剂）
BCR-ABL融合蛋白是CML致病关键靶点，该类药物通过抑制其激酶活性发挥作用。伊马替尼（一代）、尼罗替尼、达沙替尼（二代）、普纳替尼（三代）为国际公认一线药物，临床验证可显著延长患者无进展生存期，部分患者可实现分子学缓解。其中伊马替尼为基础用药，尼罗替尼、达沙替尼适用于耐药或不耐受患者，普纳替尼用于复杂突变（如T315I突变）。
化疗药物及适用场景
适用于疾病急变期、加速期或靶向药不耐受者。羟基脲可快速降低白细胞计数，缓解症状；高三尖杉酯碱、阿糖胞苷常用于联合化疗方案，控制急变期病情进展。化疗可能引发骨髓抑制、胃肠道反应等，需严格监测血常规及肝肾功能。
干扰素-α辅助治疗
曾作为早期CML辅助治疗，目前更多用于联合靶向药以降低复发风险。干扰素-α可调节免疫，抑制白血病细胞增殖，但部分患者存在流感样症状、骨髓抑制等不良反应，需逐步调整剂量。孕妇、哺乳期妇女及对干扰素过敏者禁用。
特殊人群用药注意事项
老年患者：需评估肝肾功能，可能调整伊马替尼等药物剂量；
儿童患者：伊马替尼为常用药，但需密切监测生长发育指标；
肝肾功能不全者：普纳替尼经肝肾代谢，肝肾功能不全者禁用或慎用；
孕妇/哺乳期妇女：所有靶向药及化疗药均禁用，需采取避孕措施。
维持治疗与病情监测
患者需长期坚持靶向药治疗以维持疗效，期间需定期复查BCR-ABL激酶区突变、血常规及肝肾功能。若出现严重副作用或疾病进展，应及时调整药物方案，避免自行停药或减药。
注：以上药物使用需严格遵循医嘱，定期监测不良反应及疗效指标，切勿擅自调整剂量或停药。
