AML是急性髓系白血病（Acute Myeloid Leukemia）的英文缩写，是一种造血干细胞恶性克隆性疾病，骨髓中髓系造血细胞（粒细胞、单核细胞等）异常增殖并阻滞分化，导致正常造血受抑和器官浸润。
疾病本质与分型
AML源于髓系造血干细胞基因突变，原始髓系细胞（≥20%骨髓细胞）在骨髓和外周血大量堆积，抑制红系、巨核系造血，引发贫血、出血、感染及肝脾淋巴结肿大等症状。根据WHO分类，分M0-M7型（如M3为急性早幼粒细胞白血病），不同亚型预后与治疗策略差异显著。
诊断核心依据
诊断需结合临床表现（如高热、瘀斑）、血常规（白细胞异常、血小板减少）、骨髓穿刺/活检（原始细胞≥20%），并通过免疫表型（CD34+/CD117+等）、细胞遗传学（如t(8；21)、inv(16）及分子标记（NPM1、FLT3突变）明确分型，以避免与ALL（急性淋巴细胞白血病）混淆。
标准治疗策略
诱导缓解：首选“7+3”方案（阿糖胞苷7天持续输注+蒽环类药物3天），高危患者加用去甲基化药物（如阿扎胞苷）或靶向药（FLT3抑制剂、IDH抑制剂）；
巩固治疗：诱导后2-4疗程化疗或异基因造血干细胞移植（适合年轻高危患者）；
支持治疗：输注红细胞/血小板预防出血，广谱抗生素控制感染，必要时输血及营养支持。
特殊人群注意事项
老年患者（≥65岁）：优先评估体能状态（如ECOG评分），采用低强度化疗（如HMA+小剂量阿糖胞苷）；
儿童AML：预后较好（5年生存率60%+），常用“儿童标准方案”（如CAMPT方案），需兼顾长期生长发育；
孕妇患者：多学科协作，治疗延迟至孕中晚期，优先保障胎儿安全，必要时选择低风险方案（如单药阿糖胞苷）。
预后与长期监测
总体5年生存率约25%-30%，年轻低危患者（<60岁）可达40%-50%。治疗后需定期监测血常规、骨髓象及MRD（微小残留病），复发患者可考虑化疗+移植或新型靶向药（如BCL-2抑制剂），早期干预可改善生存。
