慢性再生障碍性贫血（CAA）若未得到有效治疗，可能导致严重并发症甚至死亡，但通过规范治疗，多数患者可长期存活，部分患者可达到临床治愈。
1. 自然病程与死亡风险：未经治疗的CAA患者病程呈慢性进展，中位生存期约2-5年，5年生存率约50%-60%（部分研究数据），若出现严重感染、出血或骨髓衰竭加重，可能在短期内进展为急性再障样病程，死亡率显著升高。老年患者（≥60岁）、合并严重基础疾病者预后更差，10年生存率可降至30%以下。
2. 治疗对预后的影响：规范治疗可显著改善预后。免疫抑制治疗（如兔抗人胸腺细胞球蛋白联合环孢素）对约50%-60%患者有效，治疗后3-6个月可见血常规改善；促造血治疗（雄激素、造血生长因子）适用于部分患者，有效率约30%-40%；造血干细胞移植（HSCT）对年轻患者（＜40岁）成功率约60%-80%，可作为根治手段。治疗后患者5年生存率可达70%-80%，部分患者长期随访无复发。
3. 主要致死原因：感染是最常见死因，占CAA死亡病例的40%-50%，因粒细胞缺乏导致细菌、真菌等病原体感染，如肺部感染、败血症等；出血（血小板严重减少）占20%-30%，颅内出血、消化道大出血等可迅速致命；严重贫血合并多器官功能衰竭，长期输血导致铁过载引发的心脏、肝脏损伤占10%-15%，需通过去铁治疗控制。
4. 特殊人群风险：老年患者（≥60岁）因器官功能衰退，对治疗耐受性差，感染、出血风险更高，需优先选择低毒性方案（如小剂量环孢素联合雄激素）；儿童患者（＜18岁）需严格评估治疗安全性，避免长期使用雄激素导致性早熟或骨骺提前闭合，HSCT需匹配亲缘供者以降低并发症；合并慢性肝病者禁用肝毒性药物（如某些雄激素），需调整免疫抑制剂剂量。
5. 预防与管理建议：定期监测血常规（每1-3个月），血小板＜20×10^9/L时需预防性输注血小板；感染预防需保持口腔、皮肤清洁，避免接触呼吸道感染患者，必要时接种流感疫苗；避免剧烈运动，减少出血风险；规范治疗前提下，避免自行停药或减药，定期复查肝肾功能及药物浓度。
