如何治疗障碍性贫血需结合患者病情严重程度、年龄及基础状况制定方案，核心治疗包括支持治疗、免疫抑制治疗、造血干细胞移植、促造血治疗及特殊人群调整。
1. 支持治疗：为基础治疗措施，需根据病情分级干预。输血支持方面，血红蛋白＜60g/L且伴明显贫血症状时输注红细胞悬液，维持血红蛋白在60~90g/L以减少心肺负担；感染防控需保持无菌环境，中性粒细胞＜0.5×10^9/L时预防性使用粒细胞集落刺激因子（G-CSF），合并感染时根据病原学结果选用广谱抗生素；出血管理需避免剧烈活动，血小板＜20×10^9/L时输注单采血小板，必要时联合氨甲环酸止血。
2. 免疫抑制治疗：针对免疫异常介导的骨髓衰竭，适用于中重度患者。抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素A为非重型障碍性贫血（NSAA）一线方案，研究显示联合治疗1年总有效率达60%~80%，其中重型障碍性贫血（SAA）患者可在ATG基础上联合环孢素A或联合其他免疫抑制剂；环孢素A单药适用于轻度免疫异常的NSAA，需长期维持治疗以降低复发风险，常见不良反应包括肝肾功能损伤、高血压，需定期监测血药浓度。
3. 造血干细胞移植：为SAA根治性手段，适用于年龄＜40岁、无严重心肝肾疾病且有匹配供者的患者。亲缘全相合供者移植10年生存率可达75%~85%，非亲缘供者移植需提前进行HLA配型；预处理方案多采用清髓性化疗（如环磷酰胺+马利兰）以清除异常造血细胞，移植后需监测移植物抗宿主病（GVHD），通过糖皮质激素及钙调磷酸酶抑制剂预防及控制。
4. 促造血治疗：适用于慢性障碍性贫血及联合治疗辅助阶段。雄激素（如十一酸睾酮）疗程≥6个月，可通过刺激肾脏促红细胞生成素分泌促进红细胞生成，常见副作用为肝功能异常及痤疮，用药期间需每2周监测肝功能；造血生长因子（如促红细胞生成素、G-CSF）短期提升中性粒细胞及血小板计数，与免疫抑制剂联用可降低感染风险。
5. 特殊人群治疗调整：儿童患者优先支持治疗，避免使用骨髓抑制性药物，免疫抑制剂起始剂量减半，每3个月监测生长发育指标；老年患者（≥60岁）免疫抑制剂剂量降低1/3~1/2，优先选择非清髓性预处理移植，预防感染及出血并发症；妊娠女性需产科与血液科协作，禁用雄激素，可短期使用促红细胞生成素维持血红蛋白，产后4~6周恢复免疫抑制治疗。
