严重再生障碍性贫血（SAA）治疗以支持治疗为基础，联合免疫抑制治疗或造血干细胞移植为主要手段，其中抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素（CsA）是无移植条件患者的一线方案，造血干细胞移植适用于年轻患者，5年生存率可达70%~80%。
1. 支持治疗
1.1 成分输血：红细胞输注维持血红蛋白≥80g/L以缓解贫血症状，血小板输注需控制输注频率，避免长期输血导致铁过载，老年患者需监测血清铁蛋白水平。
1.2 感染防控：粒细胞缺乏时预防性使用广谱抗生素，实施无菌护理及保护性隔离，定期监测血常规及C反应蛋白，根据病原体培养结果调整抗感染方案。
1.3 促造血辅助：可短期使用十一酸睾酮联合粒细胞集落刺激因子（G-CSF），但需监测肝功能及骨龄变化，禁用于严重肝功能不全患者。
2. 免疫抑制治疗
2.1 ATG与CsA联合：适用于年龄>40岁或无匹配供者患者，ATG通过清除异常T淋巴细胞发挥作用，CsA调节免疫微环境，联合方案有效率达60%~70%，用药前需行过敏试验。
2.2 用药监测：ATG治疗期间需密切观察发热、血小板减少等不良反应，CsA需根据血药浓度调整剂量，肾功能不全患者起始剂量宜降低，避免肾毒性。
3. 造血干细胞移植
3.1 适用人群：年龄<40岁、无严重心肝肾疾病及活动性感染，首选HLA相合亲属供者，无关供者需HLA配型≥6/10个位点，女性患者需提前筛查生育需求。
3.2 预处理方案：清髓性方案（如全身放疗+环磷酰胺）适用于年轻患者，非清髓性方案适用于老年或合并基础疾病者，需评估患者体能状态及治疗耐受性。
3.3 移植后管理：预防移植物抗宿主病（GVHD）需早期使用糖皮质激素及钙调磷酸酶抑制剂，移植后3个月内每周监测血常规及嵌合率，避免使用活疫苗。
4. 特殊人群管理
4.1 儿童患者：优先免疫抑制治疗，避免CsA单药使用，雄激素治疗需每6个月监测骨龄，禁止低龄儿童使用ATG，治疗期间需加强营养支持。
4.2 老年患者：以低强度免疫抑制为主，避免清髓性预处理，优先选择CsA单药，基础疾病控制需达稳定状态（如血压<140/90mmHg、糖化血红蛋白<7%）。
4.3 女性患者：治疗期间需严格避孕，CsA及ATG对胎儿存在致畸风险，停药后需3个月以上恢复再妊娠，妊娠期间禁用免疫抑制剂，哺乳期需暂停用药。
