造血干细胞移植是通过移植造血干细胞重建患者造血及免疫系统的治疗方法，适用于多种血液系统疾病和遗传性疾病，核心流程包括预处理、干细胞输注及术后管理，主要风险涉及感染、移植物抗宿主病等，需结合个体情况评估。
一、定义与分类
造血干细胞移植通过移植骨髓、外周血或脐带血来源的造血干细胞，重建患者造血及免疫功能。干细胞来源分为骨髓（骨髓移植）、外周血（外周血造血干细胞移植）和脐带血（脐带血移植）；移植类型分自体移植（使用患者自身干细胞，无供者匹配需求，适用于无病期患者）和异体移植（需供者匹配，适用于恶性疾病或遗传性疾病，存在移植物抗宿主病风险）。
二、适用疾病范围
适用于血液系统恶性疾病，包括急性白血病（如急性髓系白血病）、慢性白血病（如慢性粒细胞白血病）、淋巴瘤（如非霍奇金淋巴瘤）；遗传性疾病如重型地中海贫血、镰状细胞贫血、先天性再生障碍性贫血；免疫缺陷病如重症联合免疫缺陷病（SCID）；部分实体瘤如神经母细胞瘤等，约70%急性髓系白血病患者通过移植实现长期缓解。
三、关键治疗流程
预处理阶段：移植前通过化疗和放疗清除患者异常造血细胞及肿瘤细胞，常用方案如环磷酰胺联合全身照射或其他化疗药物，可能出现恶心呕吐、骨髓抑制等副作用。干细胞输注：通过静脉回输处理后的干细胞，过程无明显不适。术后护理：监测血常规及感染指标，预防细菌、真菌、病毒感染，观察移植物抗宿主病症状（皮肤红斑、腹泻、肝功能异常），慢性GVHD需长期免疫抑制治疗。
四、主要风险与并发症
感染：移植后免疫功能低下，易发生细菌（革兰阴性菌）、真菌（曲霉）、病毒（巨细胞病毒）感染，发生率约30%-60%。移植物抗宿主病（GVHD）：异体移植常见，急性GVHD（100天内）累及皮肤、胃肠道、肝脏，慢性GVHD（6个月以上）累及皮肤、关节等，需激素及免疫抑制剂治疗。肝静脉闭塞病：预处理强度较高者发生率10%-20%，表现为肝肿大、黄疸、腹水，需早期干预。复发风险：自体移植10%-30%，异体移植20%-30%，与残留病灶、免疫状态相关。
五、特殊人群注意事项
儿童患者：低龄儿童（＜2岁）优先选择脐带血移植，避免高强度预处理方案，需评估心肺功能及生长发育情况，预处理方案需剂量调整。老年患者（≥60岁）：筛查心血管疾病、肾功能不全，降低化疗强度，延长感染监测周期。女性患者：移植前评估卵巢功能，建议保存生育能力，移植后激素替代治疗需谨慎。基础疾病患者（糖尿病、心脏病）：术前优化血糖、心功能，预处理期间监测电解质，预防电解质紊乱及心功能不全。
