再生障碍性贫血的治疗方法主要包括支持治疗、免疫抑制治疗、促造血治疗、造血干细胞移植及特殊人群个体化干预。
### 一、支持治疗
支持治疗是基础措施，核心目标是维持患者基本生命体征与生活质量。对于重度贫血（血红蛋白＜60g/L）或血小板减少（＜20×10/L）且伴明显出血倾向者，需输注红细胞或血小板以预防贫血性休克或致命性出血。感染防控是关键，粒细胞缺乏（中性粒细胞＜0.5×10/L）患者需预防性使用广谱抗生素，必要时联合粒细胞集落刺激因子（G-CSF）提升中性粒细胞计数。出血管理需避免创伤性操作，必要时使用氨甲环酸等止血药物。长期输血患者需监测铁过载指标，适时启动去铁治疗（如去铁胺、地拉罗司），降低含铁血黄素沉积风险。
### 二、免疫抑制治疗
适用于无合适造血干细胞移植供者或不适合移植的患者，核心是通过抑制异常免疫细胞重建造血微环境。一线方案为抗胸腺细胞球蛋白（ATG）联合环孢素（CsA），两者联用可使约50%-70%慢性或轻型再生障碍性贫血患者获得血液学缓解。ATG通过清除骨髓中异常T淋巴细胞发挥作用，需根据患者体重调整剂量，治疗前需筛查过敏史并预防血清病反应（如皮疹、关节痛）；CsA通过抑制T细胞增殖，需监测血药浓度以维持疗效并降低肾毒性风险。此外，单纯CsA对慢性再生障碍性贫血有效率约30%-50%，适用于对ATG不耐受者。
### 三、促造血治疗
通过刺激骨髓造血功能改善全血细胞减少，主要用于慢性再生障碍性贫血或对免疫抑制治疗反应不佳的患者。雄激素类药物（如司坦唑醇、十一酸睾酮）是常用选择，通过促进肾脏分泌促红细胞生成素（EPO）及直接作用于骨髓造血干细胞发挥作用，需连续使用至少3个月以上评估疗效，男性患者可能出现痤疮、肝酶升高，需定期监测肝功能；儿童患者需严格控制剂量，避免性早熟或骨骺闭合。造血生长因子（如G-CSF、促红细胞生成素）可作为辅助治疗，短期提升中性粒细胞或血红蛋白水平，适用于感染高风险患者或输血依赖者。
### 四、造血干细胞移植
适用于高危再生障碍性贫血（如重型再生障碍性贫血）、年龄＜40岁且有匹配供者的患者，是唯一可能根治的方法。移植方式包括骨髓移植、外周血造血干细胞移植或脐血移植，其中亲缘全相合供者移植成功率最高（80%-90%）。预处理方案（如全身放疗联合免疫抑制剂）可清除异常造血细胞，移植后需长期服用免疫抑制剂（如环孢素）预防移植物抗宿主病（GVHD）。老年患者（＞50岁）或合并严重基础疾病者移植风险较高，需谨慎评估耐受性。
### 五、特殊人群治疗注意事项
儿童患者（＜12岁）优先采用非药物干预（如营养支持、感染预防），避免使用雄激素（可能影响生殖发育），免疫抑制治疗需降低药物剂量并密切监测肝肾功能。老年患者（＞60岁）常合并心血管疾病或糖尿病，免疫抑制治疗需评估药物相互作用，优先选择低强度方案（如减量CsA）。女性患者妊娠期间需严格避免使用雄激素，以输血支持为主，病情稳定后再启动免疫抑制治疗；哺乳期女性需暂停母乳喂养，直至免疫抑制治疗结束。合并肝炎或肾功能不全者，免疫抑制剂需调整剂量，ATG使用前需评估肝功能储备，环孢素需联合ACEI类药物保护肾功能。
