再障性贫血需通过明确诊断、规范治疗及长期管理应对。治疗策略包括支持治疗、免疫抑制或造血干细胞移植，具体方案需结合病情分型及患者个体情况。
一、明确诊断与分型
1. 诊断核心指标：血常规表现为全血细胞减少（血红蛋白＜100g/L，血小板＜100×10/L，中性粒细胞＜1.5×10/L），骨髓穿刺显示造血细胞显著减少、脂肪组织增生（骨髓小粒空虚），骨髓活检可见造血细胞面积＜25%。需排除阵发性睡眠性血红蛋白尿、骨髓增生异常综合征等类似疾病，通过流式细胞术检测CD55/CD59阴性红细胞比例可鉴别阵发性睡眠性血红蛋白尿。
2. 分型标准：根据病情严重程度分为重型（SAA）及非重型（NSAA），其中SAA需满足骨髓造血细胞＜25%或中性粒细胞＜0.5×10/L且伴感染或出血风险，儿童患者诊断标准与成人一致但更需关注生长发育指标。
二、规范治疗策略
1. 支持治疗：针对贫血、出血及感染风险，需定期输注红细胞悬液（维持血红蛋白＞80g/L）及血小板（当血小板＜20×10/L或伴活动性出血时）。感染防控需实施保护性隔离，避免接触呼吸道感染患者，必要时使用广谱抗生素（如碳青霉烯类）覆盖革兰阴性菌及厌氧菌。营养支持以高蛋白（每日1.2~1.5g/kg）、高维生素（维生素B族、维生素C）饮食为主，儿童患者需额外补充铁剂及钙剂预防缺铁性贫血及骨质疏松。
2. 免疫抑制治疗：适用于无匹配供者或不适合移植的患者，常用药物包括环孢素（需监测血药浓度维持100~200ng/ml）、抗胸腺细胞球蛋白（需预防过敏反应及血清病）。治疗过程中需每月复查血常规，监测中性粒细胞绝对值及血小板计数，同时关注肝肾功能（环孢素可能导致肌酐升高）及感染征象（发热时需排查巨细胞病毒、EB病毒感染）。
3. 造血干细胞移植：仅推荐用于SAA且有人类白细胞抗原（HLA）全相合供者的患者，尤其年轻（＜40岁）、无严重基础疾病者。预处理方案需采用大剂量化疗（如环磷酰胺联合全身放疗），移植后需重点监测移植物抗宿主病（皮疹、腹泻、肝功能异常）及感染（卡氏肺孢子菌肺炎需早期预防）。
三、长期管理与特殊人群注意事项
1. 长期监测：治疗有效后仍需每3个月复查血常规及肝肾功能，重型AA患者需持续监测造血重建情况（中性粒细胞＞1.5×10/L且血小板稳定＞50×10/L达6个月以上提示治疗成功）。育龄女性需在病情稳定1年后妊娠，孕期需调整免疫抑制剂剂量（环孢素可能增加子痫风险），产后需密切观察出血倾向。
2. 儿童患者：避免使用骨髓抑制性药物（如甲氨蝶呤），优先选择环孢素单药治疗（起始剂量3~5mg/kg/日），需同时补充叶酸及维生素B12预防神经系统并发症。若需输血，建议采用去白细胞悬浮红细胞以减少铁过载风险。
3. 老年患者：优先选择非移植方案（如小剂量环孢素联合雄激素），雄激素类药物（如司坦唑醇）需监测肝功能（转氨酶＞80U/L时停药），同时控制基础疾病（高血压、糖尿病）以降低药物相互作用风险。
四、治疗决策原则
根据患者年龄、体能状态及供者匹配情况选择方案：＜18岁且有合适供者优先移植；≥40岁或无供者时首选免疫抑制治疗；合并严重基础疾病者采用支持治疗联合低强度免疫调节方案。治疗过程中需以患者舒适度为核心，如出现严重药物不良反应（环孢素导致牙龈增生、多毛症）需及时调整用药方案。
