重症肌无力成人首选胆碱酯酶抑制剂（如溴吡斯的明）对症治疗，中重度或进展型患者常联合糖皮质激素等免疫抑制剂；儿童以非药物管理（避免诱因）为主，必要时小剂量用药；眼肌型优先小剂量胆碱酯酶抑制剂，特殊人群（孕妇、肾功能不全者）需遵医嘱调整。
胆碱酯酶抑制剂（如溴吡斯的明）为一线对症药物，通过提高突触间隙乙酰胆碱浓度缓解症状，适用于眼肌型及轻度全身型患者，快速改善眼睑下垂、复视等症状。但对中重度患者仅起辅助作用，无法控制疾病进展。
中重度或进展型重症肌无力需联合免疫抑制剂（首选糖皮质激素），通过抑制自身抗体生成、调节免疫状态降低复发率，尤其对全身型患者效果明确。长期使用需监测血压、血糖，逐步加量以减少副作用。
儿童患者优先非药物干预（规律作息、避免劳累与感染），必要时小剂量溴吡斯的明。因肝肾功能未成熟，严重肝肾不全患儿禁用，用药需持续监测血药浓度，基础营养支持可辅助改善神经肌肉功能。
孕妇需权衡药物风险，溴吡斯的明（FDA B类）相对安全，硫唑嘌呤等免疫抑制剂孕早期禁用。肾功能不全者需避免肾排泄为主的药物，可改用溴吡斯的明缓释剂型或调整免疫抑制剂剂量，特殊人群用药需医生评估。
