血友病是遗传性凝血功能障碍性疾病，治疗以补充凝血因子、药物预防、局部止血、基因治疗及特殊人群管理为核心，需个体化制定方案。
替代治疗
通过输注凝血因子浓缩物纠正凝血功能，分为“按需治疗”（急性出血时补充）和“预防治疗”（定期输注减少出血频率）。常用药物包括凝血因子Ⅷ（血友病A）、凝血因子Ⅸ（血友病B）及凝血酶原复合物（适用于伴抑制物患者）。
药物预防与辅助治疗
预防治疗推荐长效凝血因子（每周1次）或艾美赛珠单抗（血友病A伴/不伴抑制物）；辅助药物如氨甲环酸（局部止血）、达那唑（轻中度患者促进凝血因子合成），需遵医嘱使用。
局部止血与支持
急性出血时优先局部压迫、冷敷，避免剧烈活动；关节出血后需物理治疗促进吸收；严重出血需紧急输注凝血因子或新鲜冰冻血浆。
基因治疗
通过AAV载体递送功能性凝血因子基因（如血友病B的FⅨ基因），有望成为根治手段，但目前仍处于临床试验阶段，需严格评估安全性。
特殊人群管理
儿童需定期监测凝血因子水平调整剂量；老年患者避免药物相互作用；合并抑制物者需使用旁路制剂或免疫耐受诱导治疗，需在专科医生指导下进行。
