白血病是造血干细胞的恶性克隆性疾病，异常白血病细胞在骨髓及其他造血组织中大量增殖，抑制正常造血功能并浸润多器官；再生障碍性贫血是骨髓造血功能衰竭性疾病，造血干细胞数量或功能异常，骨髓造血组织被脂肪组织替代，导致全血细胞生成不足，二者在疾病本质、临床症状及治疗方向上存在显著差异。
疾病本质与病理机制。白血病是造血干细胞恶性克隆，异常细胞持续增殖并抑制正常造血，部分细胞浸润肝、脾等器官；再生障碍性贫血是骨髓造血功能衰竭，造血干细胞及微环境受损，造血组织被脂肪替代，全血细胞生成不足。
临床症状特点。白血病以贫血、出血、感染为主要表现，伴肝脾淋巴结肿大、骨痛；再生障碍性贫血以进行性贫血、出血、感染为主，肝脾淋巴结多无肿大，出血倾向随血小板减少程度加重。
实验室检查关键指标。白血病血常规白细胞异常（升高或降低），原始细胞比例高，骨髓穿刺原始粒细胞≥20%；再生障碍性贫血全血细胞减少，骨髓穿刺造血细胞明显减少，骨髓活检造血组织面积＜25%，脂肪细胞比例升高。
治疗核心策略。白血病以化疗、靶向治疗、造血干细胞移植为主，目标是清除异常细胞；再生障碍性贫血以免疫抑制治疗、促造血治疗为主，严重者需造血干细胞移植，目标是恢复骨髓造血功能。
特殊人群注意事项。儿童白血病多为急性淋巴细胞白血病，需按危险度分层化疗，避免延误；妊娠期女性再障需监测全血细胞，优先选择对胎儿影响小的治疗；长期接触苯等化学毒物的职业人群需加强防护，定期体检；老年患者治疗需个体化，权衡化疗耐受性，避免感染风险。
