甲氨蝶呤是一种叶酸拮抗剂，通过抑制二氢叶酸还原酶，阻断嘌呤和嘧啶合成，从而抑制细胞增殖，主要用于肿瘤、自身免疫性疾病及部分血液系统疾病的治疗。
- 肿瘤性疾病治疗：适用于急性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌等多种实体瘤及血液肿瘤，作为单一或联合化疗方案的基础药物，抑制肿瘤细胞DNA合成与增殖，延缓病情进展。
- 自身免疫性疾病治疗：用于类风湿关节炎、银屑病、强直性脊柱炎等，通过抑制免疫细胞（如淋巴细胞、巨噬细胞）过度活化，减少炎症因子（如TNF-α、IL-6）释放，缓解关节肿胀、皮疹等症状，改善患者生活质量。
- 血液系统疾病治疗：在急性髓系白血病、慢性粒细胞白血病加速期等治疗中，作为化疗药物组合的一部分，降低白血病细胞负荷，为后续造血干细胞移植创造条件。
- 特殊人群用药注意：儿童患者需严格评估用药必要性，避免低龄儿童（＜2岁）常规使用；孕妇及哺乳期女性禁用，因药物可通过胎盘屏障及乳汁分泌，可能导致胎儿畸形或新生儿造血系统异常；肝肾功能不全者需提前检测肝酶、肌酐水平，调整剂量或禁用；老年患者应每1-2个月监测血常规及肝肾功能，警惕骨髓抑制（白细胞、血小板下降）及肝毒性风险。
