药物治疗脑血管畸形无法根治畸形本身，但可用于控制症状、降低出血风险或辅助其他治疗手段。
未破裂脑血管畸形的药物治疗以控制基础疾病为主：高血压患者需使用降压药物维持血压稳定（如血管紧张素转换酶抑制剂），预防因血压波动诱发畸形破裂；合并癫痫风险者需短期或长期服用抗癫痫药物（如丙戊酸钠），降低癫痫发作频率。药物无法消除畸形血管，需定期影像学监测畸形变化。
已破裂出血的脑血管畸形药物治疗以对症支持为主：颅内压升高者使用甘露醇等脱水剂快速降低颅压；出血急性期可短期使用氨甲环酸等抗纤溶药物减少再出血风险；合并脑缺血者需控制血压（避免血压过低影响脑灌注），维持脑血流稳定。药物仅为临时辅助，需尽快结合手术或介入治疗清除血肿、闭塞畸形血管。
特殊人群药物治疗需谨慎调整：儿童患者应优先选择对神经发育影响小的药物（如左乙拉西坦替代苯巴比妥），避免长期使用苯妥英钠导致骨骼发育异常；孕妇以手术干预为优先，仅在病情危急时使用低致畸风险药物（如硫酸镁）；老年患者需避免多重药物联用（如同时服用降压药、降糖药），优先选择长效、低剂量降压药（如缬沙坦），减少药物相互作用风险。
药物治疗存在明确局限性：长期服用降压药、抗癫痫药可能加重肝肾功能负担，尤其合并基础疾病者需定期监测肝肾功能；抗纤溶药物可能增加血栓风险，对合并血栓病史者需权衡利弊；所有药物无法替代手术或介入治疗，需由多学科团队综合评估治疗方案。
脑血管畸形的核心治疗原则是“以非药物干预为基础，药物辅助控制风险”，患者需根据畸形类型、大小及临床状态，由神经外科或介入科医生制定个体化方案，避免自行用药延误治疗时机。
