治疗慢性再生障碍性贫血的首选药物是环孢素联合雄激素。
环孢素联合雄激素是慢性再生障碍性贫血的一线治疗方案，二者协同作用于造血微环境与造血干/祖细胞，环孢素通过抑制T淋巴细胞异常活化，减少对造血细胞的损伤，雄激素则刺激促红细胞生成素生成，促进红细胞、白细胞和血小板生成，临床研究显示，该方案可使约60%~80%患者获得血液学缓解。
对于儿童患者，需谨慎评估环孢素的肝肾功能影响，建议选择低剂量起始方案，密切监测血药浓度，同时优先考虑雄激素（如十一酸睾酮）的短期试用，若无效再联合环孢素，避免长期使用影响生长发育。
老年患者应注意环孢素的肾毒性风险，建议与雄激素联合时采用阶梯式剂量调整，同时需筛查合并症（如高血压、糖尿病），必要时调整药物组合，降低不良反应叠加风险。
合并感染的患者，需暂缓免疫抑制剂治疗，先控制感染后再重启环孢素联合雄激素方案，避免免疫抑制加重感染，同时加强支持治疗（如输血、营养支持），改善患者整体状况。
妊娠女性患者禁用雄激素（可能导致胎儿畸形），建议在严密监测下使用环孢素（需评估致畸风险），或考虑终止妊娠后接受规范治疗，哺乳期女性需停止哺乳，避免药物通过乳汁影响婴儿。
