慢性再生障碍性贫血首选药物为环孢素（CsA）联合雄激素（如十一酸睾酮）。
环孢素通过免疫抑制机制调节异常免疫反应，需长期服用（通常6个月以上），常见不良反应为肾毒性和高血压，用药期间需定期监测血常规及肝肾功能。
雄激素类药物促进造血干细胞增殖，适用于轻中度患者，男性患者（尤其中老年）应注意监测肝功能，女性患者需警惕多毛症等男性化副作用。
儿童建议优先采用低剂量环孢素联合中药治疗，避免长期使用大剂量雄激素导致骨骼生长异常；老年患者需评估肾功能，慎用有肾毒性药物，可考虑短期小剂量激素以降低感染风险。
合并严重感染或出血倾向者，需同时实施抗感染、输血等综合支持措施，避免单独依赖药物起效。治疗过程中需定期复查骨髓象，根据疗效调整方案，避免盲目长期用药。
