慢性再生障碍性贫血治疗首选药是环孢素联合雄激素。
环孢素：作为免疫抑制剂，通过抑制T淋巴细胞异常活化，调节免疫微环境，对慢性再生障碍性贫血患者有效率约60%~80%，尤其适用于无明显骨髓增生低下者。
雄激素：如司坦唑醇、十一酸睾酮等，通过刺激肾脏分泌促红细胞生成素，直接作用于骨髓造血干细胞，提升红细胞、血小板计数，常与环孢素联用增强疗效。
特殊人群：老年患者用药需监测肝肾功能，避免与肝毒性药物同用；儿童需严格评估获益与风险，优先考虑非药物干预，必要时调整剂量；孕妇禁用雄激素，哺乳期妇女慎用。
用药注意：需定期检测血常规及肝肾功能，避免感染风险，同时结合支持治疗（如输血、促造血），提升治疗安全性与耐受性。
