治疗慢性再生障碍性贫血的首选药物是环孢素，其通过抑制免疫反应减少造血干细胞损伤，是国内外指南推荐的一线治疗药物。
环孢素：适用于无明确重型再生障碍性贫血指征的慢性病例，尤其适用于年龄较大或合并基础疾病的患者。其作用机制是通过抑制T淋巴细胞异常激活，减少对造血干细胞的攻击，临床缓解率约50%~60%。
雄激素：如司坦唑醇、十一酸睾酮等，适用于环孢素治疗效果不佳或不耐受的患者。通过刺激肾脏产生促红细胞生成素，直接促进造血干细胞增殖，可与环孢素联合使用增强疗效。
造血生长因子：如粒细胞集落刺激因子、促红细胞生成素等，主要用于辅助提升白细胞或红细胞计数，缓解贫血或感染症状，常作为其他治疗的补充手段。
中医中药：部分研究表明，复方皂矾丸等中药可改善患者一般状况，缓解药物副作用，但需在专业医师指导下使用，且不能替代环孢素或雄激素作为主要治疗。
特殊人群注意事项：老年患者使用环孢素需监测肝肾功能；儿童患者优先考虑雄激素治疗（需严格控制剂量）；合并高血压、糖尿病者应谨慎使用雄激素，用药期间需定期复查血常规及肝肾功能。
