再生障碍性贫血首选药为免疫抑制剂联合促造血治疗，其中环孢素A是一线免疫抑制药物，适用于非重型再障；重型再障首选抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素A，需在有经验的医疗机构进行。
- 非重型再障：首选环孢素A联合雄激素（如十一酸睾酮），可通过抑制免疫异常、促进造血干细胞增殖发挥作用，治疗周期通常需6~12个月，需定期监测肝肾功能。
- 重型再障：需紧急启动抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素A，必要时联合造血干细胞移植。抗胸腺细胞球蛋白需在过敏试验阴性后使用，移植前需严格配型，适用于40岁以下无严重基础疾病患者。
- 儿童患者：优先考虑环孢素A联合小剂量雄激素，避免使用骨髓抑制性药物，需密切监测生长发育指标，治疗期间每3个月评估疗效。
- 老年患者：以环孢素A单药或联合低剂量促红细胞生成素为主，需调整剂量以降低肝肾毒性风险，治疗期间加强感染预防和营养支持。
- 特殊人群：妊娠期患者禁用雄激素，需在产科与血液科共同管理下使用环孢素A；合并严重感染时优先控制感染，暂缓免疫抑制剂治疗。
