再生障碍性贫血是一种骨髓造血功能衰竭性疾病，以全血细胞减少及骨髓造血组织增生低下为特征，病程迁延，严重时可危及生命。
慢性再生障碍性贫血起病隐匿，常见于青壮年人群，病程可达数年至数十年，患者多表现为面色苍白、乏力、轻微出血倾向，如牙龈出血、皮肤瘀斑，感染风险相对较低。
重型再生障碍性贫血进展迅速，多见于儿童及青壮年，可短期内出现严重贫血、感染（如肺炎、败血症）、内脏出血（如颅内出血），若未及时治疗，多数患者在数月内死亡。
再生障碍性贫血治疗以免疫抑制治疗和造血干细胞移植为主。免疫抑制治疗常用药物有环孢素、抗胸腺细胞球蛋白等，造血干细胞移植适用于高危或重型患者，尤其年轻患者效果更佳。
特殊人群需加强管理：儿童患者需严格遵医嘱用药，避免感染；老年患者应密切监测肝肾功能；孕妇患者需权衡治疗与妊娠风险，优先保障母体安全。治疗期间需定期复查血常规、骨髓象，及时调整治疗方案。
