再生障碍性贫血是一种骨髓造血功能衰竭综合征，以全血细胞减少及骨髓造血细胞增生低下为特征，病程进展缓慢，治疗周期长，严重时可危及生命。
根据病因可分为先天性和获得性两类。先天性再生障碍性贫血（如范可尼贫血）多与遗传相关，发病年龄较早，常伴多发畸形；获得性再生障碍性贫血又分原发性和继发性，原发性病因不明，继发性由药物、化学毒物、辐射或感染等因素诱发。
根据病情严重程度分为重型和非重型。重型再生障碍性贫血起病急、进展快，贫血、出血、感染症状显著，需紧急干预；非重型再生障碍性贫血症状相对缓和，病程迁延，部分患者可通过药物长期控制。
治疗以免疫抑制治疗和造血干细胞移植为主。免疫抑制剂适用于非重型患者，可调节异常免疫反应；造血干细胞移植适用于重型患者及有合适供体的先天性病例，是根治性手段。支持治疗包括输血、抗感染等，可改善症状。
特殊人群需注意：儿童患者应避免接触化学毒物，定期监测血常规；老年患者需评估器官功能，调整治疗方案；孕妇患者需在严密监测下进行治疗，避免药物对胎儿影响。
