脊髓性肌萎缩症（SMA）虽为遗传性神经肌肉疾病，目前无法完全治愈，但现有药物与非药物干预手段可有效延缓疾病进展、改善运动功能及生活质量，早期干预能显著提升患者长期预后。
药物治疗是核心手段之一，反义寡核苷酸类药物通过调节运动神经元存活基因（SMN2）表达，增加功能性SMN蛋白水平，如诺西那生钠可延缓呼吸功能恶化；口服药物利司扑兰适用于全年龄段患者，需根据病情严重程度选择给药方案，药物使用需在专业医师指导下进行，优先非药物干预基础上，视病情需求评估是否适用。
非药物干预通过多维度支持患者，物理治疗通过个体化运动方案维持关节活动度，预防肌肉萎缩与挛缩；呼吸支持包括无创通气或辅助通气设备，适用于疾病进展期患者以维持血氧水平；营养支持需根据吞咽功能调整饮食质地，避免误吸风险，居家康复训练应在专业康复师指导下进行，结合患者体力与耐受度制定计划。
特殊人群护理需差异化开展，儿童患者需早期启动综合干预，运动疗法与职业疗法可促进运动发育与生活自理能力提升，避免低龄儿童使用可能影响发育的药物；青少年与成人重点监测心肺功能，定期进行呼吸肌训练，预防跌倒与心理压力；老年患者需强化跌倒预防与社会支持，改善居家环境安全，提供心理疏导以缓解焦虑抑郁。
康复与社会支持体系保障长期管理，家庭护理需关注患者体位管理、预防压疮与深静脉血栓，家属培训基础康复技能；社会支持提供康复辅具适配与心理辅导，医疗机构定期随访评估治疗效果，根据病情调整干预方案，多学科协作（神经科、康复科、营养科等）确保综合管理连续性。
