靶向治疗对特定基因突变驱动的癌症最有效，如EGFR突变的非小细胞肺癌、ALK融合基因阳性的晚期非小细胞肺癌、HER2阳性的乳腺癌、KRAS突变的结直肠癌等。
1.驱动基因明确的晚期实体瘤
具有明确驱动基因突变的晚期实体瘤，如携带EGFR突变的晚期非小细胞肺癌、ALK融合基因阳性的晚期非小细胞肺癌，使用对应靶向药物可显著延长生存期，客观缓解率较高。
2.传统治疗耐药或不耐受的肿瘤
对于化疗、放疗耐药或无法耐受传统治疗的患者，靶向药物可作为替代方案，如BRAF V600突变的黑色素瘤患者，使用BRAF抑制剂联合MEK抑制剂可改善预后。
3.激素受体阳性的乳腺癌
HER2阳性的乳腺癌患者，使用抗HER2靶向药物（如曲妥珠单抗）可降低复发风险，联合化疗或内分泌治疗效果更佳。
4.胃肠间质瘤
携带KIT或PDGFRA突变的胃肠间质瘤患者，小分子靶向药物可有效控制肿瘤进展，尤其适用于无法手术切除或转移的患者。
特殊人群提示
老年患者需关注药物代谢差异，可能需调整剂量；孕妇及哺乳期女性禁用；有严重基础疾病（如心脏病、肝肾功能不全）者需严格评估用药风险。
