靶向治疗的有效性取决于肿瘤的分子特征和基因突变类型，目前在非小细胞肺癌、乳腺癌、结直肠癌、胃肠道间质瘤、慢性粒细胞白血病等癌种中应用成熟，需结合基因检测精准选择。
非小细胞肺癌（NSCLC）
针对EGFR敏感突变（19del/L858R）的晚期患者，奥希替尼、吉非替尼等药物客观缓解率达70%-80%，显著延长生存期。常见皮疹、腹泻等不良反应，需定期复查影像学评估疗效，耐药后可换用第三代药物。
乳腺癌
HER2阳性乳腺癌（约20%-30%）适用曲妥珠单抗、帕妥珠单抗联合方案，可降低复发风险、延长无病生存期。需监测左心室射血分数（LVEF）防范心脏毒性，用药期间若出现胸闷、心悸需及时就诊。
结直肠癌
KRAS/NRAS/BRAF野生型的转移性结直肠癌，西妥昔单抗、帕尼单抗可联合化疗提高疗效。常见痤疮样皮疹、腹泻等，用药前必须检测KRAS突变状态，突变患者禁用此类药物。
胃肠道间质瘤（GIST）
c-KIT或PDGFRA基因突变（如外显子11突变）的患者对伊马替尼敏感，可缩小肿瘤体积、控制进展。需长期服药并监测血常规、肝肾功能，警惕骨髓抑制、水肿等不良反应。
特殊人群与共性注意事项
所有靶向治疗前必须完成基因检测，根据突变类型选择药物；孕妇、哺乳期女性及肝肾功能严重不全者禁用；老年患者或合并基础疾病者需评估耐受性，用药期间定期监测皮疹、腹泻等不良反应，出现严重不适及时停药。
