先天性视网膜色素变性治疗以延缓病情进展、保护残余视力为核心，尚无根治方法。目前主要治疗手段包括药物干预、低视力康复训练、基因治疗及干细胞治疗，其中部分方法处于临床研究阶段。
一、药物干预
目前尚无明确疗效的药物，研究中涉及的抗氧化剂（如维生素A）可能延缓部分患者病情进展，但需在医生指导下使用，避免过量。
二、低视力康复训练
通过助视器（如放大镜、低视力电子设备）、定向行走训练及视觉代偿训练，帮助患者维持日常生活能力。此类方法对各年龄段患者均适用，尤其建议儿童尽早开展以促进视觉功能开发。
三、基因治疗
针对特定遗传类型（如RPGR突变）的基因治疗研究取得进展，部分已进入临床试验阶段。该方法适用于明确致病基因的患者，需经严格基因检测筛选。
四、干细胞治疗
胚胎干细胞或诱导多能干细胞分化的视网膜细胞移植研究显示潜力，可修复受损视网膜结构。目前仅适用于严格筛选的早期患者，且需长期观察安全性。
五、特殊人群注意事项
儿童患者应尽早干预，避免因视力丧失影响发育；老年患者需加强安全防护，预防跌倒；糖尿病合并视网膜色素变性者需严格控制血糖，降低并发症风险。
