一、目前视网膜色素变性尚无根治方法，但通过综合干预可延缓病情进展、保护残余视力。现有治疗手段以延缓视功能衰退为核心目标，包括药物、基因治疗、手术及视觉辅助设备等，具体效果因病情阶段、遗传类型及个体差异存在显著差异。
二、药物干预方面，研究显示高剂量维生素A棕榈酸酯可通过抑制视网膜色素上皮细胞凋亡延缓病情进展，改善部分患者暗适应能力。抗氧化剂（如维生素E、维生素C）联合使用可减少氧化应激对视网膜的损伤，对非晚期患者有一定辅助作用。神经营养因子类药物（如甲钴胺）可改善视网膜神经细胞代谢，但需结合患者肝肾功能状态评估使用安全性，老年患者及肝肾功能不全者应谨慎调整剂量。
三、基因治疗领域近年取得突破，针对特定突变类型的基因替代疗法已进入临床试验阶段。例如，针对RPGR基因突变的X连锁视网膜色素变性患者，通过病毒载体递送正常RPGR基因片段的临床试验显示，部分患者在12个月内可维持视功能稳定，其中女性携带者因突变基因表达量差异，治疗效果需个体化评估。针对常染色体显性突变的基因编辑技术也在研究中，但多数散发病例仍缺乏靶向疗法，基因治疗的长期安全性及有效性仍需更多数据验证。
四、手术与辅助技术可改善晚期患者生活质量。人工视网膜（如Argus II系统）通过植入电极刺激视网膜神经节细胞，使部分晚期患者恢复基本视觉定位能力，但需配合长期视觉训练及适应性康复。干细胞疗法通过诱导分化为视网膜细胞替代受损组织，目前处于基础研究与早期临床阶段，仅适用于严格筛选的年轻患者，且需避免免疫排斥风险。
五、生活方式干预是辅助治疗的重要组成部分。避免强光暴露（外出佩戴防蓝光太阳镜）可减少视网膜光损伤，降低病情进展速度。戒烟可改善视网膜微循环，降低血管病变风险。儿童患者需尽早进行视觉发育评估，定期筛查斜视、屈光不正等并发症，必要时通过屈光矫正维持中心视力。女性携带者若有家族遗传史，孕期应进行遗传咨询，通过产前基因检测评估胎儿发病风险，避免将突变基因传给后代。老年患者需定期监测眼压及全身疾病（如高血压、糖尿病），控制基础病可减少视网膜微血管病变对视功能的叠加损伤。
