小儿假肥大型肌营养不良的治疗以综合管理为主，核心药物为外显子跳跃治疗药物，需结合非药物干预延缓病情进展，同时关注并发症防治。
1.药物治疗：
外显子跳跃治疗药物（如地夫可特、Eteplirsen等）通过特定机制改善肌细胞膜功能，部分患者可延缓肌力下降，但需严格遵医嘱使用，不建议低龄儿童自行用药。
2.康复与运动干预：
鼓励进行温和的被动运动（如关节活动度训练），避免过度负重运动；使用辅助器具（如矫形器）维持关节功能，防止脊柱侧弯等畸形发生。
3.营养支持：
保持均衡饮食，补充足够的蛋白质和维生素D，避免肥胖加重呼吸肌负担；肥胖患者需在营养师指导下调整饮食结构，控制体重增长。
4.并发症管理：
定期监测心脏功能，必要时使用ACEI类药物保护心功能；呼吸肌受累者需进行呼吸训练，严重时需使用无创呼吸机辅助通气。
5.心理与社会支持：
家庭心理干预至关重要，鼓励父母学习疾病管理知识，必要时寻求专业心理辅导；学校需提供合理教育支持，避免过度劳累。
注：患者需每3-6个月进行多学科评估，根据病情调整治疗方案，治疗过程中应避免剧烈运动和感染，防止病情急性恶化。
