慢性粒细胞白血病(CML)的靶向治疗以BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKI)为核心,通过精准抑制白血病细胞异常增殖,显著改善患者长期生存,多数患者可实现分子学缓解。
一代TKI:以伊马替尼为代表,是一线基础治疗药物,适用于初诊及多数进展期患者,可有效控制疾病进展至加速期或急变期的风险。
二代TKI:包括尼罗替尼、达沙替尼等,对BCR-ABL突变或一代药物不耐受者更优,具有更强的抑制活性与更高的血液学/分子学缓解率,但需注意心血管及骨髓抑制风险。
三代TKI:普纳替尼适用于T315I突变等耐药情况,是挽救治疗的重要选择,但需严格监测血管毒性及血栓事件,老年或合并心血管疾病者需谨慎使用。
特殊人群注意事项:老年患者需密切监测药物代谢,调整治疗周期;孕妇及哺乳期女性应避免使用,优先选择对胎儿影响最小的治疗方案;儿童患者需严格评估用药安全性,优先考虑低毒性方案并密切随访生长发育指标。
治疗目标与随访:治疗需持续至少12个月,部分患者需长期维持,定期监测BCR-ABL激酶区突变、血常规及肝肾功能,根据疗效调整方案,以实现深度分子学缓解并降低复发风险。



