骨髓增生异常综合征是一种血液系统恶性疾病，由造血干细胞克隆性异常导致无效造血，外周血一系或多系血细胞减少，骨髓出现病态造血，部分患者可进展为急性髓系白血病。
1.低危骨髓增生异常综合征：常见于中老年人群，外周血原始细胞<5%，骨髓原始细胞<5%，进展风险低，症状较轻，主要表现为贫血、血小板减少或白细胞减少，患者可能长期无明显症状，定期监测血常规及骨髓检查即可，部分患者可通过促红细胞生成素、去甲基化药物等治疗改善症状。
2.中危骨髓增生异常综合征：外周血原始细胞5%~10%，骨髓原始细胞5%~10%，进展风险中等，需定期复查，治疗方式包括免疫调节剂、去甲基化药物等，同时需关注感染、出血风险，患者应避免接触有害物质，预防感染。
3.高危骨髓增生异常综合征：外周血原始细胞≥10%，骨髓原始细胞≥20%~<30%，进展为白血病风险高，常需化疗或造血干细胞移植，治疗期间需加强营养支持，预防感染，密切监测血常规及骨髓形态学变化。
4.特殊人群注意事项：老年患者因器官功能衰退，治疗耐受性差，需个体化调整治疗方案，儿童患者罕见，若发病需多学科协作，孕妇患者需权衡治疗对胎儿影响，哺乳期患者应暂停哺乳，避免药物通过乳汁影响婴儿。
