大脑发育不良可能和甲状腺功能减退、脑血管畸形、苯丙酮尿症等因素有关，患者应该针对原因进行治疗。
1、甲状腺功能减退
甲状腺功能减退患者体内甲状腺激素较少，不仅会影响体格发育，还会影响大脑发育。
患者可以在医生指导下服用甲状腺激素类药物进行治疗，如甲状腺片、左甲状腺素钠片等，从而补充足够的甲状腺激素，促进大脑发育。平时需维持合适的碘摄入量，并多吃高蛋白质、高维生素的食物。多数患者经过长期、规范治疗后预后良好，能够保持较好的智力水平。
2、脑血管畸形
脑血管畸形是一种先天性病变，可造成脑局部血管数量和结构异常，并对正常脑血流产生影响，因此会诱发大脑发育不良。
脑血管畸形以外科手术治疗为主，患者可以就医通过手术的方式矫正血管畸形，恢复脑部正常血液供应。如果患者拒绝手术，且无出血史，也可考虑进行保守治疗，如遵医嘱使用卡马西平、丙戊酸钠等药物控制癫痫发作，同时使用硝苯地平、美托洛尔等药物降低血压。患者在及时治疗的情况下可以达到治愈目的，可以维持大脑正常发育。但是如果治疗不及时，则可能会出现运动受限、记忆障碍、智力障碍等后遗症。
3、苯丙酮尿症
苯丙酮尿症是常染色体隐性遗传的代谢性疾病，可导致患者生长发育迟缓，还会伴随抽搐、皮肤干燥、尿液有鼠臭味等症状。
患者需要在医生指导下补充大分子中性氨基酸，比如精氨酸、亮氨酸等，减少苯丙氨酸进入脑中，从而减轻对大脑的损伤。同时也可以给予四氢生物蝶呤、左旋多巴等药物治疗，能够控制病情进展。平时还需要保持低苯丙氨酸饮食，多吃绿色食物。如果患者能够得到早期干预，生长发育可能和正常人一样。但是如果没有尽早治疗，则可出现不可逆的发育异常。
除了上述疾病以外，大脑发育不良还可能和脑瘤有关，需要积极进行针对性治疗。
