难治性贫血是一种起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病,属于骨髓增生异常综合征(MDS)的一种类型。

难治性贫血是指骨髓增生异常综合征中表现为难治性血细胞减少、无效造血和高风险向急性髓系白血病转化的疾病。三系血细胞发育异常,进行性、难治性外周血细胞减少,骨髓增生异常活跃但无效性造血。此病的目前尚不明确,可能与遗传因素、环境因素(如接触化学毒物、放射线等)、免疫系统异常等多种因素有关。
患者可能会有面色苍白、头晕、乏力、心悸等贫血症状。由于白细胞减少,免疫力下降,还容易发生各种感染。目前治疗较为困难,一般采用支持治疗、促造血治疗、免疫调节治疗等方法。对于一些严重的患者,可能需要进行造血干细胞移植,这是目前唯一可能根治难治性贫血的方法。
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