儿童特发性血小板减少性紫癜（ITP）发病机制复杂，涉及自身抗体介导的血小板破坏增加，如产生抗血小板自身抗体，经补体系统或巨噬细胞吞噬致血小板破坏，且儿童脾脏作用重要；血小板生成减少，因抗血小板抗体影响巨核细胞功能致其成熟障碍，及细胞因子调节失衡；遗传因素有基因易感性和家族聚集性；环境因素中感染是重要触发，还有化学物质、疫苗接种等可能相关。
一、自身抗体介导的血小板破坏增加
抗体产生：机体免疫系统存在异常，产生针对自身血小板抗原的自身抗体。例如，某些病毒感染（如风疹病毒、EB病毒等）可能作为外来抗原，引发免疫反应，导致机体产生抗血小板抗体。这些病毒的抗原表位可能与血小板膜糖蛋白具有相似性，从而引起交叉免疫反应，使得免疫系统错误地将自身血小板识别为外来异物进行攻击。
血小板破坏：抗血小板抗体与血小板结合后，可通过多种途径导致血小板破坏。一方面，抗体与血小板结合形成免疫复合物，激活补体系统，补体激活产生的膜攻击复合物可直接导致血小板溶解破坏；另一方面，巨噬细胞表面具有Fc受体，能够与结合有抗体的血小板结合，通过吞噬作用将血小板清除。在单核-巨噬细胞系统丰富的部位，如脾脏，是血小板破坏的主要场所。儿童时期脾脏功能相对活跃，所以脾脏在儿童ITP血小板破坏中可能起到更为重要的作用。
二、血小板生成减少
巨核细胞功能异常：自身抗体不仅会破坏血小板，还可能影响巨核细胞的功能。巨核细胞是生成血小板的前体细胞，抗血小板抗体可与巨核细胞结合，干扰巨核细胞的正常增殖、分化及成熟过程，导致巨核细胞产生血小板的数量减少。研究发现，在儿童ITP患者中，巨核细胞的数量可能正常甚至增多，但成熟障碍，表现为产板型巨核细胞减少，而未成熟的巨核细胞比例增加。
细胞因子调节失衡：机体的细胞因子网络在血小板生成中起到重要的调节作用。在儿童ITP患者中，可能存在细胞因子调节失衡的情况。例如，促血小板生成素（TPO）是调节巨核细胞增殖、分化和血小板生成的关键细胞因子，ITP患者体内TPO的水平可能与正常儿童不同，TPO水平的异常可能影响巨核细胞的功能，进而导致血小板生成减少。同时，其他细胞因子如白细胞介素-1、白细胞介素-6等的失衡也可能参与了血小板生成减少的过程。
三、遗传因素的影响
基因易感性：遗传因素在儿童ITP的发病中也起到一定作用。研究发现，某些基因的多态性与儿童ITP的易感性相关。例如，人类白细胞抗原（HLA）基因的某些位点多态性可能增加个体对自身免疫反应的易感性，使得机体更容易发生针对血小板的自身免疫攻击。不同种族和人群中，与ITP相关的基因多态性存在差异，这也解释了不同地区、不同种族儿童ITP发病率和临床特征可能存在差异的部分原因。
家族聚集性：部分儿童ITP患者存在家族聚集现象，提示遗传因素在其中的作用。如果家族中有ITP患者，那么其他家族成员患ITP的风险可能相对较高，但这种遗传并不是简单的孟德尔遗传方式，而是多基因参与的复杂遗传模式，涉及多个基因的协同作用以及基因与环境因素的相互作用。
四、环境因素的触发作用
感染因素：前面提到的病毒感染是重要的环境触发因素。如前面所述，病毒感染后可通过分子模拟等机制引发自身免疫反应，导致儿童ITP的发生。除了病毒感染外，细菌感染也可能与儿童ITP有关，虽然相对病毒感染的证据稍少，但一些细菌感染后也有引发ITP的报道。感染发生后，机体的免疫状态被激活，免疫调节失衡，从而诱发针对血小板的自身免疫损伤。
其他环境因素：某些化学物质、疫苗接种等环境因素也可能与儿童ITP的发病相关。虽然其具体机制尚不完全明确，但有研究提示，接触某些化学毒物或接种特定疫苗后，个别人群可能出现免疫功能紊乱，进而诱发ITP。例如，有报道称接种某些病毒疫苗后，少数儿童出现ITP的病例，推测可能是疫苗作为外来抗原触发了机体的免疫反应，最终导致血小板的破坏和生成异常。
