肾病综合征的治疗药物包括糖皮质激素、免疫抑制剂和其他药物。糖皮质激素是诱导缓解基础药物，儿童、成年均可应用；免疫抑制剂中环磷酰胺适用于激素依赖型等患者，他克莫司适用于不能耐受其他药物不良反应者，吗替麦考酚酯用于激素依赖等患者；其他药物中ACEI或ARB可减少尿蛋白等。特殊人群如儿童、老年、妊娠期患者用药各有注意事项，儿童用糖皮质激素需监测生长，老年需考虑基础病和药物相互作用，妊娠期需谨慎选药。
一、糖皮质激素
1.作用机制：通过抑制免疫炎症反应，抑制醛固酮和抗利尿激素分泌，影响肾小球基底膜通透性等发挥利尿、消除尿蛋白的作用。
适用人群：儿童、成年患者均可应用，一般肾病综合征初发患者常用。
相关研究：大量临床研究表明，糖皮质激素是肾病综合征诱导缓解的基础药物，如经典的激素治疗方案中，泼尼松起始足量治疗能有效诱导大多数肾病综合征患者缓解，约80%的患者对糖皮质激素治疗敏感（“激素敏感型”）。
二、免疫抑制剂
1.环磷酰胺
作用机制：为细胞毒药物，通过烷化作用干扰DNA合成，抑制B淋巴细胞增殖，减少抗体生成发挥免疫抑制作用。
适用人群：适用于激素依赖型、激素抵抗型肾病综合征患者，成年患者常用。
相关研究：多项临床研究显示，环磷酰胺联合糖皮质激素治疗能提高激素抵抗型或依赖型肾病综合征患者的缓解率，减少复发。
2.他克莫司
作用机制：抑制T淋巴细胞钙调神经磷酸酶的活性，阻断相关炎性细胞因子的释放，发挥免疫抑制作用。
适用人群：尤其适用于不能耐受激素或环磷酰胺等药物不良反应的患者，成年患者较多应用。
相关研究：有研究表明，他克莫司在肾病综合征治疗中，对于部分激素抵抗或依赖的患者有较好的疗效，能有效减少尿蛋白，且不良反应相对可控。
3.吗替麦考酚酯
作用机制：抑制次黄嘌呤单核苷酸脱氢酶，阻断鸟嘌呤核苷酸的经典合成途径，选择性抑制T、B淋巴细胞增殖。
适用人群：可用于激素依赖、复发以及部分激素抵抗的肾病综合征患者，成年患者适用。
相关研究：临床研究发现吗替麦考酚酯对一些难治性肾病综合征患者有一定疗效，能改善蛋白尿等指标。
三、其他药物
1.血管紧张素转换酶抑制剂（ACEI）或血管紧张素Ⅱ受体拮抗剂（ARB）
作用机制：除具有降压作用外，还可通过降低肾小球内压和直接影响肾小球基底膜对大分子的通透性，减少尿蛋白。
适用人群：所有肾病综合征患者，无论是否伴有高血压，均可应用，成年患者常用。
相关研究：多项研究证实，ACEI或ARB能减少肾病综合征患者的尿蛋白，延缓肾功能恶化，在肾病综合征治疗中是常用的辅助药物。例如，雷米普利等ACEI药物以及氯沙坦等ARB药物在临床应用中都被广泛证实具有减少尿蛋白等作用。
特殊人群注意事项
1.儿童患者：儿童肾病综合征以微小病变型多见，多数对糖皮质激素敏感，但需注意糖皮质激素长期应用可能影响儿童生长发育，在治疗过程中要密切监测生长指标，如身高、体重等，且儿童使用免疫抑制剂需更加谨慎，应充分评估药物风险与收益。
2.老年患者：老年肾病综合征患者常合并多种基础疾病，如高血压、糖尿病等，在选择药物时需考虑药物相互作用。例如，使用糖皮质激素时需注意可能加重骨质疏松等风险，使用免疫抑制剂时要关注肝肾功能减退对药物代谢的影响，需调整药物剂量或选择更合适的药物。
3.妊娠期患者：妊娠期肾病综合征患者用药需非常谨慎，多数药物可能对胎儿有影响，应尽量选择对胎儿影响较小的药物，如必要时可在密切监测下谨慎使用低剂量糖皮质激素等，需由多学科团队综合评估治疗方案。
