小脑萎缩目前无特效治愈药物，西药有神经营养药物甲钴胺、胞磷胆碱钠，可辅助改善神经相关状况；中药有复方制剂益智康脑丸、复方苁蓉益智胶囊，有补肾益脾、健脑生髓等功效，可改善相关功能，但均起辅助作用，患者还需结合康复训练等综合措施，且药物选择应用需专业医生个体化评估，特殊人群用药谨慎。
一、西药方面
（一）神经营养药物
1.甲钴胺：属于维生素B12衍生物，参与一碳单位循环，在由同型半胱氨酸合成蛋氨酸的转甲基反应过程中起重要作用。有研究表明，它可以促进神经元的核酸、蛋白合成，参与神经髓鞘中脂蛋白的合成，对于周围神经病变有一定改善作用，而小脑萎缩涉及神经细胞的损伤与变性等病理过程，甲钴胺可能通过营养神经起到一定辅助作用，适用于因神经损伤等因素导致小脑萎缩相关症状的患者，但需根据具体病情由医生判断使用。
2.胞磷胆碱钠：是核苷衍生物，能增强脑干网状结构上行激活系统的功能，促进苏醒，改善大脑循环，增加脑血流，从而改善脑组织代谢。它可参与体内卵磷脂的生物合成，是大脑代谢激活剂，对促进大脑功能恢复、促进苏醒有一定作用，对小脑萎缩患者的神经功能改善可能有一定帮助，适用情况需医生结合患者具体状况考量。
二、中药方面
（一）复方制剂
1.益智康脑丸：由五指毛桃、扶芳藤、牛大力、熟地黄、肉苁蓉等多味中药组成，具有补肾益脾、健脑生髓的功效。药理研究显示其可能通过调节机体的神经内分泌、免疫等多种系统功能，改善脑内血液循环，增加脑供血供氧，对脑萎缩相关的认知功能等方面可能有一定改善作用，但具体疗效需根据患者个体差异，在中医医生辨证论治后使用。
2.复方苁蓉益智胶囊：由肉苁蓉、何首乌、荷叶、淫羊藿、黄精等组成，具有益智养肝、活血化浊、健脑增智的功效。研究发现其可能通过调节脑内神经递质、改善脑内能量代谢等机制发挥作用，对改善脑萎缩患者的认知功能等有一定尝试，但也需在中医医生指导下应用。
需要注意的是，目前对于小脑萎缩尚无完全治愈的特效药物，上述药物主要是起到一定改善症状、延缓病情进展等辅助作用。对于小脑萎缩患者，除了药物干预外，还需结合康复训练等综合措施来最大程度维持患者的功能状态。同时，不同患者由于年龄、基础病史等不同，药物的选择和应用需由专业医生根据具体病情进行个体化评估和决策，特殊人群如孕妇、肝肾功能不全者等在用药时需更加谨慎，要充分评估风险效益比后再考虑是否使用相关药物。
