再生障碍性贫血的治疗药物包括免疫抑制剂和促造血药物。免疫抑制剂中的抗淋巴细胞球蛋白（ALG）和抗胸腺细胞球蛋白（ATG）可调节免疫功能，适用于特定重型再生障碍性贫血患者；环孢素能调节免疫平衡，各年龄段患者均可使用。促造血药物里雄激素可刺激造血，各年龄段患者使用需注意相关表现；造血生长因子中的粒细胞集落刺激因子（G-CSF）可防感染，各年龄段患者适用；红细胞生成素（EPO）能改善贫血，各年龄段患者使用需监测相关指标。
一、免疫抑制剂
（一）抗淋巴细胞球蛋白（ALG）和抗胸腺细胞球蛋白（ATG）
作用机制：ALG和ATG能抑制T淋巴细胞及其分泌的细胞因子，从而调节免疫功能，在再生障碍性贫血治疗中发挥重要作用。多项临床研究表明，其可刺激造血干细胞增殖，促进造血恢复。
适用人群：适用于年龄较大、无合适供者的重型再生障碍性贫血患者，不同性别患者均可使用，但需注意其可能引发的过敏等不良反应，在有过敏史人群中需谨慎评估。
（二）环孢素
作用机制：环孢素能特异性抑制T淋巴细胞的活化，减少白细胞介素-2等细胞因子的产生，从而调节免疫平衡，促进造血干细胞的生长和增殖。研究显示，它可提高再生障碍性贫血患者的造血功能恢复率。
适用人群：各年龄段再生障碍性贫血患者均可使用，女性患者使用时需关注对月经等可能产生的影响，男性患者一般无特殊性别相关禁忌，但都需监测血药浓度等指标。
二、促造血药物
（一）雄激素
作用机制：雄激素可刺激肾脏产生促红细胞生成素，同时直接作用于骨髓造血干细胞，促进红系造血。例如，司坦唑醇等雄激素能增加红细胞、白细胞等的生成。
适用人群：各年龄段患者均可使用，女性患者使用雄激素可能出现毛发增多等男性化表现，需密切观察并根据情况调整，男性患者一般耐受性相对较好，但也需监测肝功能等指标。
（二）造血生长因子
粒细胞集落刺激因子（G-CSF）
作用机制：G-CSF可刺激粒细胞的增殖、分化和成熟，促进中性粒细胞的释放，有助于预防和治疗再生障碍性贫血患者因粒细胞减少导致的感染等并发症。临床研究证实其能提高患者中性粒细胞水平。
适用人群：各年龄段患者，不同性别使用无特殊性别差异禁忌，但需注意可能出现的骨痛等不良反应，根据患者具体情况合理使用。
红细胞生成素（EPO）
作用机制：EPO能促进红系祖细胞的增殖和分化，加速血红蛋白的合成和红细胞的成熟，提升患者的血红蛋白水平。多项临床观察表明其可有效改善再生障碍性贫血患者的贫血状况。
适用人群：各年龄段患者，女性患者使用时需考虑对铁代谢等可能产生的影响，需监测铁蛋白等指标，男性患者一般也需关注相关指标变化。
