纯红细胞再生障碍性贫血部分类型可临床治愈,但预后存在个体差异。

该病以孤立性红系造血衰竭为特征,分为先天性和获得性两大类。先天性病例多与核糖体合成相关基因突变有关,通过免疫抑制治疗或异基因造血干细胞移植可实现长期缓解;获得性病例常继发于病毒感染、药物反应或自身免疫异常,停用致病因素后约60%患者能自发恢复。治疗反应取决于骨髓中是否存在残留造血干细胞及并发症控制情况。需定期监测网织红细胞计数评估疗效,难治性病例可采用抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素方案,多数患儿经规范治疗后可获得满意生存质量。
纯红细胞再生障碍性贫血部分类型可临床治愈,但预后存在个体差异。

该病以孤立性红系造血衰竭为特征,分为先天性和获得性两大类。先天性病例多与核糖体合成相关基因突变有关,通过免疫抑制治疗或异基因造血干细胞移植可实现长期缓解;获得性病例常继发于病毒感染、药物反应或自身免疫异常,停用致病因素后约60%患者能自发恢复。治疗反应取决于骨髓中是否存在残留造血干细胞及并发症控制情况。需定期监测网织红细胞计数评估疗效,难治性病例可采用抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素方案,多数患儿经规范治疗后可获得满意生存质量。



