再生障碍性贫血治疗包括支持治疗如预防感染、外伤、根据情况成分输血，针对发病机制的免疫抑制治疗（抗淋巴细胞/胸腺细胞球蛋白、环孢素）、促造血治疗（雄激素、造血生长因子），以及异基因造血干细胞移植（适合年龄较轻有合适供者的重型患者，有并发症风险），各治疗需根据患者情况如儿童、老年等调整及监测相关情况。
一、支持治疗
1.保护措施
对于再生障碍性贫血患者，要预防感染，患者应居住在相对清洁的环境中，减少与感染源的接触。对于皮肤、黏膜出血倾向的患者，要避免外伤，防止出血加重。对于血小板极低的患者，要注意防止颅内出血等严重出血情况，因为严重出血可能危及生命，尤其是儿童患者，其身体各器官发育不完善，更需精心保护。
对于贫血严重的患者，要注意休息，减少机体耗氧量，尤其是老年患者，身体机能下降，休息更为重要，以缓解贫血引起的乏力等不适症状。
2.成分输血
红细胞输注：当患者血红蛋白低于60-70g/L且伴有明显贫血症状时，如乏力、心悸等，需要输注红细胞。对于儿童患者，要根据其体重等情况精确计算输注量，避免输注过多或过少影响治疗效果。
血小板输注：当血小板计数低于20×10？/L或有明显出血倾向时，需输注血小板。例如患者出现皮肤广泛紫癜、鼻出血、牙龈出血等情况，应及时输注血小板，防止出血进一步加重，尤其是对于有颅内出血风险的患者，更要紧急输注血小板。
粒细胞输注：一般不常规输注粒细胞，只有在患者合并严重细菌感染且经强有力抗生素治疗无效时才考虑，因为粒细胞输注有较多不良反应，如发热、过敏等，儿童患者使用需更加谨慎。
二、针对发病机制的治疗
1.免疫抑制治疗
抗淋巴细胞球蛋白（ALG）/抗胸腺细胞球蛋白（ATG）：适用于年龄较大、无合适供者的重型再生障碍性贫血患者。其作用机制是通过清除抑制性T淋巴细胞介导的免疫异常，从而重建造血。在使用过程中，可能会出现过敏反应等不良反应，对于儿童患者，要密切监测其生命体征，因为儿童对药物的耐受性和反应可能与成人不同。
环孢素：是治疗再生障碍性贫血的常用药物，通过抑制T淋巴细胞活化，促使造血干细胞恢复。需要长期用药，要注意监测血药浓度，根据血药浓度调整剂量，对于老年患者，由于其肝肾功能可能有所减退，更要密切监测血药浓度和肝肾功能。
2.促造血治疗
雄激素：如司坦唑醇等，可刺激肾脏产生促红细胞生成素，并直接作用于骨髓促进造血。但雄激素可能会引起男性化等不良反应，对于女性患者要特别关注，儿童患者使用时要考虑其生长发育情况，避免对生殖系统等产生不良影响。
造血生长因子：例如重组人粒细胞集落刺激因子（G-CSF）、重组人红细胞生成素（EPO）等。G-CSF可促进粒细胞的增殖、分化与成熟，EPO可刺激红细胞的生成。在使用造血生长因子时，要根据患者的具体情况调整剂量，儿童患者使用时要注意药物对其生长发育的影响。
三、造血干细胞移植
1.异基因造血干细胞移植
对于年龄较轻（一般<40岁）、有合适供者（如同胞全相合供者）的重型再生障碍性贫血患者，异基因造血干细胞移植是一种可能治愈的方法。其原理是将正常造血干细胞移植到患者体内，重建造血和免疫系统。但移植过程中会面临感染、移植物抗宿主病等并发症的风险，儿童患者进行移植时，由于其免疫系统更不成熟，发生移植物抗宿主病等并发症的风险可能更高，需要更加精心的护理和监测。
