重度再生障碍性贫血的治疗包括免疫抑制治疗（如抗胸腺细胞球蛋白/抗淋巴细胞球蛋白）、造血干细胞移植（含适配供者选择及移植时机）、促造血治疗（如雄激素、造血生长因子）和支持治疗（含预防控制感染及成分输血支持，不同年龄患者在各治疗环节有不同需关注的要点）。
一、免疫抑制治疗
（一）抗胸腺细胞球蛋白（ATG）/抗淋巴细胞球蛋白（ALG）
1.作用机制：通过去除抑制性T淋巴细胞介导的免疫抑制，重建造血微环境，促使造血干细胞恢复造血功能。
2.适用人群：年龄不是绝对限制因素，但对于不同年龄患者需考虑其身体耐受性等情况，一般适用于重型再生障碍性贫血患者，尤其适合不适合进行造血干细胞移植的患者。
二、造血干细胞移植
（一）适配供者选择
1.亲缘供者：同胞全相合的造血干细胞移植是治疗重度再生障碍性贫血的有效方法之一，对于有合适同胞全相合供者的患者，年龄方面儿童和成人都可考虑，但儿童可能在术后恢复等方面有其自身特点需特别关注，比如儿童免疫功能相对不完善，术后感染等风险需更严密监测。
2.非亲缘供者：人类白细胞抗原（HLA）配型相合的非亲缘供者造血干细胞移植也是一种选择，对于无合适亲缘供者的患者适用，不同年龄患者都可能适用，但需考虑配型成功的概率以及移植相关风险在不同年龄人群中的差异。
（二）移植时机
对于年轻、有合适供者的重度再生障碍性贫血患者，一般建议在合适时机进行造血干细胞移植，以获得长期生存甚至治愈的可能，年龄较小的儿童患者若有合适供者，也应尽早评估移植的可行性，但要充分考虑儿童术后恢复等特殊情况。
三、促造血治疗
（一）雄激素
1.作用：刺激肾脏产生促红细胞生成素，并直接作用于骨髓促进红细胞生成，对于重度再生障碍性贫血患者有一定的辅助促造血作用。
2.适用情况：可用于配合其他治疗方法使用，不同年龄患者均可使用，但需注意药物可能带来的副作用，如男性化等不良反应，儿童使用时要密切监测其生长发育等情况。
（二）造血生长因子
1.粒细胞集落刺激因子（G-CSF）：可刺激粒细胞的增殖、分化与成熟，促进中性粒细胞恢复，降低感染风险，适用于重度再生障碍性贫血患者粒细胞减少的情况，不同年龄患者均可使用，儿童使用时要根据体重等调整合适剂量等。
2.红细胞生成素（EPO）：刺激红细胞生成，对于重度再生障碍性贫血患者出现贫血情况时可使用，不同年龄患者均可应用，儿童使用时需关注其贫血程度及对药物的反应等。
四、支持治疗
（一）预防和控制感染
1.隔离措施：对于重度再生障碍性贫血患者，尤其是粒细胞缺乏的患者，需安置在层流病房等进行隔离，减少感染机会，不同年龄患者都要严格执行隔离措施，儿童患者在隔离病房内要保证其生活环境的舒适和安全，同时要注意儿童的心理安抚等。
2.感染监测：密切监测患者体温、血常规等指标，及时发现感染迹象，不同年龄患者感染的表现可能有差异，儿童可能表现为发热、精神萎靡等非典型表现，需仔细观察。
3.抗感染治疗：一旦发生感染，根据感染部位和病原体等情况选用合适的抗感染药物，儿童患者要选择对其肝肾功能影响小、合适剂量的抗感染药物。
（二）成分输血支持
1.红细胞输注：当患者血红蛋白低于一定水平（如儿童血红蛋白＜60g/L，成人血红蛋白＜60-80g/L等）出现明显贫血症状时，需输注红细胞，不同年龄患者根据其贫血症状及血红蛋白水平来决定输注时机和剂量，儿童患者输注红细胞时要注意输注速度等。
2.血小板输注：当患者血小板低于一定水平（如儿童血小板＜20×10？/L，成人血小板＜20-30×10？/L等）有出血倾向时，需输注血小板，不同年龄患者根据血小板水平和出血风险来决定输注情况，儿童患者输注血小板时要注意选择合适规格等。
