再生障碍性贫血治疗包括支持治疗,保护措施上预防感染、避免外伤,贫血严重者注意休息,成分输血分红细胞、血小板、粒细胞输注情况,针对发病机制的免疫抑制治疗有抗淋巴细胞/胸腺细胞球蛋白及环孢素等,促造血治疗有雄激素、造血生长因子等,造血干细胞移植适用于合适年龄有合适供髓者的严重型再障,移植前预处理、后需观察并发症等护理。
一、支持治疗
1.保护措施
对于再生障碍性贫血患者,要预防感染,尽量减少与感染源的接触,保持居住环境的清洁卫生。对于皮肤、黏膜出血倾向明显的患者,要注意避免外伤,防止出血加重。例如,在日常生活中,患者应避免去人员密集、空气流通差的场所,以降低感染风险;对于有出血风险的部位,如鼻腔,可使用石蜡油涂抹保持湿润,防止干裂出血。
对于贫血严重的患者,要注意休息,减少体力消耗,以减轻机体对氧气的需求。一般来说,血红蛋白低于60g/L且伴有明显贫血症状(如心悸、气短等)时,患者需要适当减少活动量,多休息。
2.成分输血
红细胞输注:当患者血红蛋白低于60g/L,且出现明显的贫血症状,如头晕、乏力、活动后心悸等时,可考虑输注红细胞。对于老年患者或心肺功能不全的患者,输血速度应适当减慢,密切观察患者的反应,因为这类患者对贫血的耐受性较差,快速输血可能会加重心脏负担。
血小板输注:当血小板计数低于20×10?/L,或伴有明显出血表现(如皮肤广泛瘀斑、鼻出血、牙龈出血难以控制等)时,应输注血小板。对于儿童患者,输注血小板时要严格按照儿科安全护理原则,注意血小板的剂量和输注速度,密切观察患儿有无过敏反应等情况。
粒细胞输注:一般不常规输注粒细胞,只有在患者合并严重感染,经积极抗感染治疗无效,且粒细胞明显减少时,才考虑输注粒细胞,但输注粒细胞可能会引起发热、过敏等不良反应,需谨慎使用。
二、针对发病机制的治疗
1.免疫抑制治疗
抗淋巴细胞球蛋白(ALG)或抗胸腺细胞球蛋白(ATG):适用于年龄大于40岁或无合适供髓者的严重型再生障碍性贫血(SAA)。其作用机制是抑制T淋巴细胞介导的免疫反应。在使用ALG或ATG治疗前,需要进行过敏试验。对于老年患者,要注意其肝肾功能情况,因为药物主要通过肝肾代谢,肝肾功能不全可能影响药物的代谢和排泄,增加不良反应的发生风险。治疗过程中要密切观察患者有无发热、皮疹、血清病等不良反应,如出现血清病,可使用糖皮质激素进行治疗。
环孢素:是治疗再生障碍性贫血的常用药物,可抑制T淋巴细胞的活化。对于儿童患者,使用环孢素时要根据体重等因素调整剂量,密切监测血药浓度,因为儿童的肝肾功能发育尚未完全成熟,血药浓度过高可能会对肝肾功能造成损害。一般来说,要将环孢素的血药浓度维持在合适的范围(如200-400ng/ml),同时要注意观察患者有无牙龈增生、多毛等不良反应。
2.促造血治疗
雄激素:可刺激肾脏产生促红细胞生成素(EPO),并直接作用于骨髓造血干细胞促进造血。常用的雄激素有司坦唑醇等。对于老年患者,使用雄激素时要注意其对肝肾功能的影响,定期监测肝功能,因为雄激素可能会引起肝损伤,表现为转氨酶升高等。同时,要注意观察患者的毛发变化、体重变化等情况,因为雄激素可能会导致毛发增多、体重增加等不良反应。
造血生长因子:如重组人红细胞生成素(rhEPO),适用于非重型再生障碍性贫血(NSAA)患者。对于儿童患者,使用rhEPO时要根据年龄、体重等调整剂量,并且要密切观察患儿的造血反应,如血红蛋白的上升情况等。另外,还可使用重组人粒细胞集落刺激因子(rhG-CSF)等促进粒细胞的增殖和分化,用于伴有粒细胞减少且有感染风险的患者,但使用时要注意监测粒细胞的变化情况。
三、造血干细胞移植
1.适应证
对于年龄小于40岁、有合适供髓者的SAA患者,应首选造血干细胞移植治疗。合适的供髓者一般为人类白细胞抗原(HLA)相匹配的同胞供者。对于儿童患者,由于其免疫功能相对不成熟,造血干细胞移植的效果可能相对较好,但也要充分评估移植相关的风险,如移植后的排斥反应、感染等并发症的发生风险。
2.移植相关注意事项
在移植前,要进行严格的预处理,以清除患者体内的异常克隆细胞,并抑制患者的免疫功能,为植入的造血干细胞创造条件。预处理方案会根据患者的年龄、身体状况等因素进行调整。对于老年患者,预处理方案的强度要适当降低,因为老年患者对化疗等预处理的耐受性较差,容易出现严重的不良反应。移植后要密切观察患者有无移植物抗宿主病(GVHD)等并发症,如发生GVHD,要及时进行相应的治疗,包括使用免疫抑制剂等。同时,要加强移植后的护理,预防感染等并发症的发生,保证患者的营养支持,促进患者的恢复。



