靶向治疗是在细胞分子水平针对致癌位点设计药物，通过阻断信号传导通路、诱导肿瘤细胞凋亡发挥作用，有针对性强、疗效相对明确的优势，但存在靶点特异性限制、成本较高的局限性，儿童、老年及有特殊病史患者在靶向治疗时需分别谨慎考虑相关情况。
一、靶向治疗的定义
靶向治疗是在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点（该位点可以是肿瘤细胞内部的一个蛋白分子，也可以是一个基因片段）来设计相应的治疗药物，药物进入体内会特异地与致癌位点相结合发生作用，从而使肿瘤细胞特异性死亡，而不会波及肿瘤周围的正常组织细胞。
（一）致癌位点的确定
通过基因检测等手段可以明确肿瘤细胞特定的致癌位点，例如在肺癌中，表皮生长因子受体（EGFR）基因突变就是一个常见的致癌位点，针对EGFR的靶向药物就可以精准作用于带有该突变的肿瘤细胞。
二、靶向治疗的作用机制
1.阻断信号传导通路
肿瘤细胞的生长、增殖和转移等过程依赖于特定的信号传导通路。靶向药物可以特异性地阻断这些通路中的关键环节。以慢性粒细胞白血病为例，费城染色体阳性导致产生的融合基因BCR-ABL编码的蛋白具有异常的酪氨酸激酶活性，伊马替尼等靶向药物可以特异性地抑制该酪氨酸激酶的活性，从而阻断信号传导，抑制肿瘤细胞的增殖。
2.诱导肿瘤细胞凋亡
部分靶向药物可以通过激活肿瘤细胞内的凋亡信号通路来诱导肿瘤细胞凋亡。例如一些针对肿瘤坏死因子相关凋亡诱导配体（TRAIL）受体的靶向药物，能够结合肿瘤细胞表面的TRAIL受体，触发凋亡信号传导途径，使肿瘤细胞发生程序性死亡。
三、靶向治疗的优势
1.针对性强
与传统的化疗相比，靶向治疗不像化疗那样不分敌我地杀伤细胞，而是精准地作用于肿瘤细胞的特定靶点，对正常细胞的影响较小，所以不良反应相对较轻。例如化疗可能会导致严重的恶心、呕吐、骨髓抑制等全身不良反应，而靶向治疗引起的不良反应往往相对局限，如靶向药物治疗肺癌可能引起的皮疹、腹泻等相对较轻的反应。
2.疗效相对明确
对于明确存在相应靶点的肿瘤患者，靶向治疗的疗效往往比较显著。比如在EGFR突变阳性的非小细胞肺癌患者中，使用EGFR靶向药物治疗的有效率较高，患者的无进展生存期等预后指标得到明显改善。
四、靶向治疗的局限性
1.靶点的特异性限制
并不是所有肿瘤都能找到合适的靶点，而且即使有靶点，也可能出现靶点突变导致药物耐药的情况。例如在使用EGFR靶向药物治疗一段时间后，肿瘤细胞可能会发生EGFRT790M等新的突变，从而使药物失去作用。
2.成本较高
目前很多靶向药物价格较为昂贵，这对于一些患者来说是一个经济负担。而且由于靶向药物需要长期使用（部分患者需要终生使用），长期的治疗费用可能会让很多家庭难以承受。
五、不同人群的靶向治疗考虑
1.儿童患者
儿童肿瘤相对少见，且儿童处于生长发育阶段，靶向治疗在儿童中的应用需要非常谨慎。目前儿童靶向治疗的药物和适应证相对有限，需要严格评估肿瘤的分子特征，只有在明确有合适靶点且经过多学科评估认为利大于弊时才考虑使用靶向治疗，同时要密切监测治疗过程中对儿童生长发育等方面的影响。
2.老年患者
老年患者往往伴有多种基础疾病，在进行靶向治疗时需要综合考虑其肝肾功能、心肺功能等情况。因为靶向药物也需要通过肝肾等器官代谢排泄，老年患者肝肾功能相对较弱，可能需要调整药物剂量或者更密切地监测药物不良反应。同时，老年患者的肿瘤进展速度可能相对较慢，在选择靶向治疗时要权衡治疗带来的获益和可能出现的不良反应。
3.特殊病史患者
对于有严重心脑血管疾病病史的患者，使用靶向治疗时要考虑药物对心血管系统的影响。例如一些靶向药物可能会引起高血压等心血管方面的不良反应，需要在治疗前充分评估患者心血管状况，并在治疗过程中密切监测血压等指标。对于有过敏史的患者，要特别注意靶向药物可能引起的过敏反应，在使用前详细询问过敏史，必要时进行过敏试验等相关检查。
