骨髓纤维化治疗以综合管理为核心，通过靶向药物、支持治疗、造血干细胞移植及并发症控制多维度干预，方案需结合疾病分期、患者体能及合并症个体化制定，以缓解症状、延缓进展并提升长期生存。
靶向药物治疗
以JAK抑制剂为核心，芦可替尼（ruxolitinib）是首个获批药物，可通过抑制JAK-STAT通路降低脾脏体积、改善贫血及骨痛（III期临床显示，24周脾脏体积缩小≥35%）；联合沙利度胺/来那度胺可增强疗效，但需监测神经毒性；促红细胞生成素（EPO）、促血小板生成素（TPO）类似物（如阿伐曲泊帕）适用于贫血/血小板减少者。
支持治疗
严重贫血（Hb<80g/L）需红细胞输注，EPO可减少输血需求（约30%-40%患者）；铁过载者用去铁胺/地拉罗司螯合铁离子；骨痛首选非甾体抗炎药，无效时换用弱阿片类药物（如羟考酮），避免长期滥用；血小板减少（PLT<20×10/L）需输注血小板，预防出血风险。
造血干细胞移植（HSCT）
唯一潜在治愈手段，适合年轻（<65岁）、无严重肝肾功能不全、无感染及血栓史、有匹配供体者；预处理方案（如BuCy2）清除异常造血细胞，移植后需抗排异治疗（他克莫司/吗替麦考酚酯），长期生存率约30%-50%（5年随访数据）。
并发症管理
肝脾肿大致压迫症状（如腹胀）可手术/介入治疗（脾动脉栓塞）；血栓风险高（发生率10%-30%），需用阿司匹林（75-100mg/d）预防，发生血栓时予低分子肝素抗凝；感染风险增加，需接种流感/肺炎疫苗，出现发热时及时抗感染。
特殊人群注意事项
老年患者（≥70岁）优先选择低强度方案（如单药芦可替尼），避免强烈化疗；孕妇禁用沙利度胺（致畸风险），哺乳期停药；肾功能不全（eGFR<30ml/min）慎用芦可替尼，监测肌酐及药物蓄积。
