重症肌无力治疗以药物干预为基础,结合胸腺相关治疗、免疫调节及对症支持,需根据患者年龄、病程及免疫状态制定个体化方案。
一、药物治疗
1. 胆碱酯酶抑制剂:通过抑制乙酰胆碱酯酶活性增加突触间隙乙酰胆碱浓度,缓解骨骼肌无力症状,适用于所有类型患者,如溴吡斯的明。此类药物可能引起腹痛、腹泻等胃肠道反应,需注意用药时机(空腹服用以提高吸收),但不建议长期单独使用以避免症状波动。
2. 免疫抑制剂:
- 糖皮质激素:如泼尼松,为中重度患者一线选择,可抑制异常免疫反应。适用于全身型、胸腺切除术后辅助治疗,需注意长期使用可能增加骨质疏松、感染风险,儿童患者需评估骨龄及生长发育,优先非药物干预。
- 硫唑嘌呤:联合激素可减少激素用量,适用于对激素不耐受或需长期维持的患者,用药期间需定期监测血常规及肝功能。
- 其他药物:吗替麦考酚酯、他克莫司等用于难治性病例,需根据免疫分型选择。
3. 生物制剂:利妥昔单抗等单克隆抗体,用于B细胞异常驱动的自身免疫患者,需在专科医师指导下使用。
二、胸腺相关治疗
1. 胸腺切除:适用于伴有胸腺瘤、药物疗效不佳或症状进展的全身型患者,尤其是40岁前发病者。手术时机宜选择症状稳定期,术后仍需药物维持治疗,约30%患者术后症状长期缓解。
2. 胸腺放疗:适用于不能手术的胸腺瘤患者或儿童患者,可降低复发风险,但需注意放射性肺炎等副作用。
三、重症肌无力危象处理
1. 分型与急救:区分肌无力危象(药物不足)、胆碱能危象(药物过量)、反拗危象(药物抵抗)。保持呼吸道通畅是基础,必要时气管插管机械通气,短期使用血浆置换或免疫吸附清除自身抗体,同时调整药物方案。
四、特殊人群管理
1. 儿童患者:避免使用可能影响神经肌肉接头的药物,优先保守治疗。胸腺切除需严格评估年龄(一般不建议<5岁),术后需监测生长发育指标。
2. 老年患者:需考虑药物代谢减慢,减少糖皮质激素剂量以降低感染风险,同时预防跌倒(肌无力导致的肢体无力)。
3. 孕妇:疾病活动期妊娠可能加重病情,建议孕前控制症状稳定,孕期首选低剂量泼尼松,避免使用硫唑嘌呤(孕早期),分娩期需产科与神经科协作。
五、生活方式干预
1. 避免过度劳累、感染及精神应激,规律作息,保持适度运动(如太极拳)以维持肌肉功能。
2. 饮食需均衡,避免高钾饮食(部分药物可能影响电解质),戒烟限酒,预防呼吸道感染。
六、多学科协作
需神经科、胸外科、眼科、妇产科等多学科协作,定期复查肌电图、乙酰胆碱受体抗体滴度,根据病情动态调整治疗方案。



