小儿急性淋巴细胞白血病（ALL）的长期治愈率约60%-95%，具体取决于疾病分型、治疗方案及个体状态。低危患儿（如2-10岁、无高危遗传学异常）治愈率可达80%-95%，高危或复发患儿通过规范治疗（含造血干细胞移植）可达到50%-70%的无病生存率。
一、疾病分型与风险分层
ALL的治愈率首要取决于风险分层。依据诊断时年龄、白细胞计数、染色体/基因特征（如TEL/AML1融合基因、费城染色体等），分为低危、中危、高危亚型。低危患儿（如无高危遗传学异常、白细胞＜50×10/L）以长春新碱+泼尼松为主的方案即可获高治愈率；高危患儿（如婴儿ALL、染色体异常、白细胞＞100×10/L）需强化疗或造血干细胞移植。
二、治疗方案与阶段
治疗分三阶段：诱导缓解（4-8周，使用长春新碱、泼尼松、柔红霉素等）、巩固治疗（4-6疗程，强化化疗减少残留病灶）、维持治疗（2-3年，低毒药物维持以防复发）。高危或复发患儿需更高强度方案（如大剂量甲氨蝶呤、造血干细胞移植），数据显示亲缘半相合移植可使高危患儿5年生存率提升至60%以上。
三、治疗时机与规范治疗
早期诊断和规范治疗是关键。延误治疗（＞4周）会增加MRD（微小残留病灶）负荷，降低长期疗效。建议遵循《中国儿童白血病诊疗指南（2020版）》或NCCN指南，采用多药联合化疗+MRD监测，标危患儿诱导缓解率＞90%，高危＞70%。
四、长期随访与复发管理
治愈后需长期监测微小残留病灶（MRD），前2年每3个月复查，第3-5年每6个月复查，MRD持续阳性提示复发风险高。复发患儿可通过再次化疗（如Hyper-CVAD方案）或移植挽救，部分病例仍可获长期生存，强调定期随访可降低复发率15%-20%。
五、特殊人群与注意事项
低龄儿童（＜2岁）需个体化调整剂量，合并感染或肝肾功能异常者需先控制基础病。心理干预（如游戏化治疗）可提升患儿依从性，家庭支持（如营养指导、疼痛管理）对治疗顺利完成至关重要。治疗后需随访5年以上，动态评估生长发育、生殖功能及继发肿瘤风险。
