结节性硬化症（TSC）治疗以多学科综合管理为核心，针对癫痫发作、皮肤损害、器官肿瘤及神经认知障碍等并发症实施个体化干预，优先采用非药物手段与药物结合，重视特殊人群安全护理。
1 癫痫发作的治疗。TSC患者癫痫发生率高，治疗优先非药物干预（如生酮饮食、神经调控）；药物以丙戊酸钠、托吡酯等抗癫痫药为主，mTOR抑制剂（如雷帕霉素）对部分难治性癫痫有效；婴幼儿需避免不适合药物，优先非药物降低风险。
2 皮肤与其他体表损害的干预。面部血管纤维瘤、鲨革样斑等可通过激光（如脉冲染料激光）、外用西罗莫司乳膏或手术改善外观，需医生评估后选择，避免自行处理减少感染风险；伴随心理压力时需同步心理支持。
3 器官肿瘤的管理。肾脏血管平滑肌脂肪瘤定期超声监测，增大或出血时手术；心脏横纹肌瘤关注心功能，必要时β受体阻滞剂治疗；肺部淋巴管肌瘤病用mTOR抑制剂延缓进展，定期影像学复查。
4 神经认知与特殊人群护理。神经认知问题优先行为、言语治疗及特殊教育；低龄儿童避免风险药物，女性孕前遗传咨询，孕期多器官监测；老年患者加强肾功能、心肺功能评估，多学科协作调整方案。
