治疗骨髓纤维化的核心目标是缓解症状、延缓疾病进展并提高生活质量，主要治疗手段包括药物治疗、支持治疗、造血干细胞移植及脾切除等，其中异基因造血干细胞移植是唯一潜在治愈手段，但适用人群有限。
- 药物治疗：JAK抑制剂（如鲁索替尼）可有效控制脾大及全身症状；免疫调节剂（如沙利度胺）、化疗药物（如羟基脲）可辅助改善血细胞异常增殖；抗纤维化药物（如吡非尼酮）调节骨髓微环境。药物选择需结合年龄、基础疾病及疾病分期，老年患者优先低毒性方案，儿童患者需严格评估药物对骨髓抑制的风险。
- 支持治疗：贫血患者需输血纠正，年轻患者可联合促红细胞生成素（EPO）；铁过载者需铁螯合剂（如去铁胺）。骨痛管理以非甾体抗炎药为主，老年患者避免长期使用以减少胃肠道风险；女性患者需关注月经失血对铁储备的影响，提前监测铁蛋白水平。营养支持建议高蛋白、高纤维饮食，避免加重骨髓代谢负担。
- 造血干细胞移植：异基因造血干细胞移植是唯一潜在治愈手段，适用于年龄＜55岁、无严重心肝肾疾病、有匹配供者的患者。自体移植效果有限，移植相关风险包括感染和移植物抗宿主病（GVHD），术后需长期免疫抑制治疗。儿童患者需严格评估心肺功能及供者匹配度，优先非移植方案控制疾病进展。
- 脾切除手术：适用于药物无法控制的严重脾大或脾亢（血小板＜50×10?/L），术前需多学科评估心肺功能及感染风险。老年或合并糖尿病、冠心病者需谨慎，避免手术创伤诱发急性并发症。术后感染风险增加，需预防性使用抗生素，女性患者需关注激素水平变化对月经周期的影响。
