pd1治疗有效的表现包括肿瘤病灶缩小或稳定（通过影像学检查依据统一标准判断）、症状改善（肿瘤相关症状如疼痛、咳嗽等减轻或消失，不同年龄及有基础病史患者表现有差异）、生存时间延长（总生存时间较预期或未有效治疗时延长，不同性别及病史患者有不同影响）、血液肿瘤相关指标改善（如淋巴瘤患者异常淋巴细胞比例下降、肿瘤标志物水平降低，儿童血液肿瘤需综合生长发育评估）。
影像学表现：通过CT、MRI等影像学检查可见肿瘤病灶的大小较治疗前缩小，或者在一定时间内（通常需遵循相应诊疗规范的观察周期）没有明显增大。例如在非小细胞肺癌的治疗中，若患者接受pd1治疗后，肺部原有的肿瘤结节较治疗前体积明显变小，这是pd1治疗有效的一个重要表现。对于不同年龄、性别及有不同基础病史的患者，影像学评估的标准是基于统一的肿瘤疗效评价标准（如实体瘤疗效评价标准RECIST）来进行判断，特殊人群如老年患者或有基础心肺疾病的患者，在进行影像学检查时需考虑其身体状况对检查的耐受性等因素，但评价肿瘤病灶大小变化的核心标准是统一的。
症状改善
相关肿瘤相关症状缓解：如果患者原本因肿瘤存在疼痛、咳嗽、咯血、呼吸困难等症状，在接受pd1治疗后这些症状有所减轻或消失。比如肺癌患者原本频繁咳嗽、咯血，治疗后咳嗽频率降低、咯血情况减少甚至停止；结直肠癌患者原本因肠道肿瘤导致的腹痛、排便习惯改变等症状在pd1治疗后得到缓解。不同年龄的患者对症状改善的感知和表现可能不同，儿童患者可能通过哭闹减少、饮食改善等间接表现来体现症状的缓解，而老年患者可能更侧重于自身主观感受如疼痛减轻等；有基础糖尿病等病史的患者，其肿瘤相关症状的改善可能需要综合考虑基础疾病对症状的影响以及肿瘤治疗带来的变化。
生存时间延长
总生存时间延长：从接受pd1治疗开始计算，患者的总生存时间较未接受有效治疗或预期生存时间有所延长。在一些癌症类型的临床试验中，接受pd1治疗的患者相较于对照组在总生存时间上有显著优势。对于不同性别患者，生存时间的延长在统计学上可能无明显性别差异，但在实际情况中，不同性别患者的基础健康状况、对治疗的耐受性等因素会影响生存时间的具体表现。有不同病史的患者，如本身有心脏病史的患者，其生存时间的延长需要综合评估心脏功能与肿瘤治疗的相互影响等多方面因素。
血液肿瘤相关指标改善
对于血液肿瘤：如淋巴瘤患者，治疗后外周血中异常增多的淋巴细胞比例下降，乳酸脱氢酶等肿瘤相关标志物水平降低。对于儿童血液肿瘤患者，在评估pd1治疗有效时，除了参考上述指标外，还需考虑儿童的生长发育情况，因为化疗药物等对儿童生长发育有特殊影响，而pd1治疗相关指标的改善需要在保障儿童正常生长发育的基础上进行综合判断，例如儿童淋巴瘤患者治疗后淋巴细胞计数恢复至更接近正常儿童范围，且无明显影响生长发育的不良反应等。
