再生障碍性贫血是多种病因引发的骨髓造血功能衰竭综合征具骨髓造血细胞增生减低及外周血全血细胞减少等特征分重型与非重型，发病机制包括造血干细胞数量及增殖分化能力下降、骨髓基质细胞等功能异常、免疫功能紊乱致异常免疫细胞攻击造血干细胞，诊断依据临床表现、全血细胞减少等血常规表现及骨髓增生减低等骨髓穿刺活检结果，治疗有支持治疗、免疫抑制治疗、促造血治疗、造血干细胞移植，儿童患者需谨慎评估造血干细胞移植风险收益及术后护理，老年患者因机体耐受性差要综合考虑肝肾功能选温和方案并加强支持对症处理，特殊病史患者需协调各系统疾病治疗关系监测病情变化。
一、再生障碍性贫血的基本定义
再生障碍性贫血（aplasticanemia，AA）是一种由多种病因引起的骨髓造血功能衰竭综合征，主要特征为骨髓造血细胞增生减低和外周血全血细胞减少，临床表现为贫血、出血、感染等症状。依据病情严重程度可分为重型再生障碍性贫血（severeaplasticanemia，SAA）和非重型再生障碍性贫血（non-severeaplasticanemia，NSAA）。
二、发病机制
1.造血干细胞缺陷：患者体内造血干细胞数量减少、增殖分化能力下降，导致血细胞生成不足。
2.造血微环境异常：骨髓基质细胞及相关调节因子功能异常，影响造血干细胞的生长和分化。
3.免疫异常：机体免疫功能紊乱，存在异常免疫细胞攻击造血干细胞，导致造血功能抑制。
三、诊断要点
1.临床表现：出现进行性贫血、皮肤黏膜出血、反复感染等症状。
2.血常规：呈全血细胞减少，网织红细胞绝对值降低。
3.骨髓穿刺及骨髓活检：骨髓增生减低，造血细胞减少，非造血细胞比例增高，骨髓小粒空虚。
四、治疗方式
1.支持治疗：包括成分输血（如红细胞、血小板等）以纠正贫血、出血等症状，积极控制感染。
2.免疫抑制治疗：常用抗淋巴细胞球蛋白/抗胸腺细胞球蛋白等药物，通过抑制异常免疫反应来重建造血功能。
3.促造血治疗：可使用雄激素等药物刺激骨髓造血。
4.造血干细胞移植：适用于符合条件的患者，通过移植正常造血干细胞重建造血和免疫功能。
五、不同人群注意事项
儿童患者：需谨慎评估造血干细胞移植的风险与收益，术后需严格遵循移植后护理规范，密切监测感染、排异等并发症。
老年患者：因机体耐受性差，治疗时需综合考虑其肝肾功能等状况，优先选择相对温和的治疗方案，加强支持对症处理。
特殊病史患者：如有其他基础疾病，治疗时需协调各系统疾病的治疗关系，避免药物相互作用带来的不良影响，治疗过程中密切监测病情变化。
