再生障碍性贫血与白血病在疾病定义与发病机制、临床表现、实验室检查及治疗原则上均有差异。再生障碍性贫血是骨髓造血功能衰竭症，表现为全血细胞减少等，治疗包括支持、免疫抑制等；白血病是造血干细胞恶性克隆性疾病，有贫血、发热等表现，治疗有化疗、靶向等。
一、疾病定义与发病机制差异
再生障碍性贫血：是一种骨髓造血功能衰竭症，主要是由于多种原因导致骨髓造血干细胞数量减少和（或）功能异常，使得骨髓造血功能低下，全血细胞减少。其发病机制可能涉及造血干细胞缺陷、造血微环境异常以及免疫异常等。例如，部分患者存在T淋巴细胞功能亢进，过度活化的T细胞通过分泌细胞因子等抑制造血干细胞的增殖和分化。各年龄段均可发病，性别差异不显著。
白血病：是一类造血干细胞的恶性克隆性疾病，克隆性白血病细胞因为增殖失控、分化障碍、凋亡受阻等机制在骨髓和其他造血组织中大量增殖累积，并浸润其他非造血组织和器官，同时抑制正常造血功能。其发病与遗传因素、环境因素（如电离辐射、化学毒物等）、病毒感染等有关。不同类型白血病好发年龄有一定差异，如急性淋巴细胞白血病多见于儿童及青少年，而急性髓系白血病在成人中更为常见，性别差异相对不突出但也有一定类型分布特点。
二、临床表现区别
再生障碍性贫血：主要表现为进行性贫血、出血和感染。贫血常呈慢性过程，患者可出现面色苍白、乏力、头晕等；出血可累及皮肤、黏膜（如鼻出血、牙龈出血等），严重时可出现内脏出血；感染多表现为发热，以呼吸道感染较为常见，严重感染可危及生命，一般无肝脾淋巴结明显肿大。不同年龄患者临床表现可能因机体代偿能力不同而有差异，儿童患者可能因贫血出现生长发育迟缓等情况。
白血病：临床症状多样，常见贫血（表现同再生障碍性贫血，但部分患者起病较急）、发热（可为低热或高热，发热原因包括肿瘤细胞本身释放的致热物质及感染等）、出血（可出现皮肤瘀点、瘀斑，鼻出血、牙龈出血，严重者有颅内出血等），还常有肝脾淋巴结肿大，尤其是急淋白血病患者肝脾淋巴结肿大较为明显。不同类型白血病临床表现细节有别，如慢性粒细胞白血病患者可能有脾大更为突出等表现，儿童白血病患者在贫血、出血、感染及浸润表现上可能因儿童机体特点有其自身特征，如易出现骨关节疼痛等浸润表现。
三、实验室检查差异
血常规：
再生障碍性贫血：呈全血细胞减少，网织红细胞百分数明显降低，淋巴细胞比例增高。例如，红细胞计数、血红蛋白浓度、白细胞计数及分类、血小板计数均低于正常范围。
白血病：白细胞计数可增高、正常或降低，分类中可出现大量原始和幼稚细胞；红细胞计数和血红蛋白浓度多减低；血小板计数可减少。
骨髓象：
再生障碍性贫血：骨髓增生减低，造血细胞减少，非造血细胞比例增高，巨核细胞明显减少。
白血病：骨髓增生明显活跃或极度活跃，原始细胞和幼稚细胞大量增生，正常造血细胞受抑制。例如，急性白血病骨髓中原始细胞一般占骨髓有核细胞的30%以上，慢性白血病有相应阶段的幼稚细胞大量增殖。
四、治疗原则不同
再生障碍性贫血：治疗主要包括支持治疗（如成分输血纠正贫血、出血等）、免疫抑制治疗（如使用环孢素等）、促造血治疗（如使用雄激素等）以及造血干细胞移植等。对于不同年龄患者，治疗方案选择需考虑年龄因素对治疗耐受性等的影响，如儿童患者在免疫抑制治疗时需关注药物对生长发育等的影响，移植时要考虑供者来源及移植相关风险等。
白血病：治疗主要有化疗（根据白血病类型选择不同的化疗方案，如急性髓系白血病常用DA方案等，急性淋巴细胞白血病常用VP方案等）、靶向治疗（针对有特定靶点的白血病患者，如慢性粒细胞白血病的酪氨酸激酶抑制剂治疗）、免疫治疗以及造血干细胞移植等。儿童白血病患者在治疗时需充分考虑儿童的生理特点，选择对生长发育影响相对较小的治疗方案，同时要注重心理支持等综合治疗。
